文章核心观点 Grace Therapeutics公司的GTx - 104药物3期STRIVE - ON安全试验达到主要终点，相比口服尼莫地平有临床益处，公司预计2025年上半年提交新药申请（NDA） [1] 试验情况 - 试验为前瞻性、随机开放标签试验，对比GTx - 104与口服尼莫地平治疗动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）住院患者 [2] - 50名患者接受GTx - 104治疗，52名患者接受口服尼莫地平治疗 [2] - 主要终点是至少发生一次被合理认为由药物引起的临床显著低血压的患者数量，额外终点包括安全性、临床和药物经济学结果 [2] - 每位患者在包括21天治疗期内最多评估90天 [2] - GTx - 104组中预后最差的最严重aSAH病例（Hunt & Hess V级）比例（8%）高于口服尼莫地平组（2%） [2] 试验结果 - 试验达到主要终点，接受GTx - 104的患者至少发生一次临床显著低血压的情况比口服尼莫地平降低19%（28%对35%） [3] - 54%接受GTx - 104的患者相对剂量强度（RDI）达到规定剂量的95%或更高，而口服尼莫地平组仅为8% [4] - 90天随访时，接受GTx - 104的患者在改良Rankin量表上的良好结局数量比口服尼莫地平组相对增加29%，EQ - 5D - 3L测量的生活质量也更倾向于接受GTx - 104的患者 [4] - 接受GTx - 104的患者重症监护病房（ICU）再入院次数、ICU天数和呼吸机使用天数更少 [4] - 两组不良事件情况相当，接受GTx - 104的患者未发现新的安全问题，两组死亡均因患者基础疾病严重程度导致，GTx - 104组有8例死亡，口服尼莫地平组有4例死亡，1例口服尼莫地平组患者生存状态未知，无死亡被判定与药物相关 [4] 公司动态 - 2024年11月公司举办关键意见领袖（KOL）活动，讨论aSAH患者的高未满足医疗需求和当前治疗情况 [5] - 公司预计2025年上半年提交GTx - 104的新药申请（NDA） [1][3] 疾病介绍 - aSAH是大脑表面蛛网膜下腔出血，主要原因是脑动脉瘤破裂，是一种相对罕见的中风类型，约占所有中风的5%，美国估计有42500例住院治疗患者 [6] 药物介绍 - GTx - 104是临床阶段的新型注射用尼莫地平制剂，采用独特纳米颗粒技术，便于不溶性尼莫地平通过标准外周静脉输注，用于aSAH患者，可满足重大未满足医疗需求 [7] - GTx - 104可在重症监护室方便地静脉给药，可能消除无意识或吞咽困难患者鼻胃管给药的需要，还可能降低食物影响、药物相互作用并消除潜在给药错误，有更好控制aSAH患者低血压的潜力，已在150多名健康志愿者中给药，耐受性良好，与口服尼莫地平相比，受试者间和受试者内药代动力学变异性显著降低 [8] 公司概况 - Grace Therapeutics是一家后期生物制药公司，前身为Acasti Pharma Inc.，其候选药物针对罕见和孤儿疾病 [9] - 公司的新型药物递送技术有可能改善现有上市药物的性能，实现更快起效、增强疗效、减少副作用和更便捷的药物递送 [9] - 公司的主要临床资产均获得FDA孤儿药认定，在美国上市后可获得7年市场独占权，还有40多项已授予和待决专利提供额外知识产权保护 [9]