文章核心观点 - 公司宣布美国FDA授予amezalpat快速通道指定，此前已获孤儿药指定，显示其作为HCC潜在治疗方案的前景 [1][2] 公司相关 - 公司是临床阶段生物技术公司，推进小分子候选产品组合，有多种肿瘤治疗潜力，总部位于加州布里斯班 [8] - 公司首席医学官兼研发主管表示获快速通道指定强化amezalpat作为HCC潜在治疗选择的前景，期待与监管机构合作推进其开发 [2] - amezalpat是口服小分子选择性PPAR⍺拮抗剂，通过直接靶向肿瘤细胞和调节肿瘤微环境治疗癌症，在一线HCC患者研究中显示临床优势，在其他实体瘤1期试验也有积极结果 [6] - amezalpat获美国FDA快速通道指定，此前1月已获孤儿药指定，随机对比显示联合疗法使中位总生存期改善6个月，风险比0.65，在关键亚组也有生存获益 [1][2] 行业相关 - HCC是侵袭性癌症，死亡率上升，预计2030年成癌症死亡第三大原因，全球每年超90万人确诊，东亚发病率和死亡率最高，美国是癌症相关死亡上升最快原因 [3] - 90%的HCC病例由慢性肝病引起，包括乙肝、丙肝、非酒精性脂肪肝等 [4] - 约70 - 80%早期HCC患者术后疾病复发，早期复发预后差、生存短，肿瘤大小、数量和门静脉侵犯增加复发风险 [5] 概念解释 - 快速通道指定旨在加速有前景治疗候选药物的开发和审查，获此指定的临床项目可与FDA早期频繁沟通，满足条件可获加速批准和优先审查 [7]