文章核心观点 - 公司宣布其CAR - T疗法NXC - 201获FDA的RMAT指定，有望为复发/难治性AL淀粉样变性患者提供新治疗选择，NEXICART - 2试验入组加速，预计2025年上半年更新进展 [1][2] 公司情况 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注为AL淀粉样变性和特定免疫介导疾病开发细胞疗法，主要候选产品为NXC - 201 [1][10] 产品NXC - 201 - NXC - 201是空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，是目前AL淀粉样变性领域唯一正在开发的CAR - T疗法 [3][4] - 美国以外的NEXICART - 1 1b/2期研究初始数据显示，其在复发/难治性AL淀粉样变性中完全缓解率高且无任何神经毒性 [4] - NXC - 201正在美国开展综合临床试验，用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性，有潜力扩展到特定免疫介导疾病，已获FDA的RMAT指定以及美国FDA和欧盟EMA的孤儿药指定（ODD） [5][10] 临床试验NEXICART - 2 - NEXICART - 2是一项开放标签、单臂、多中心的美国1b/2期剂量扩展临床试验，预计招募40名心功能保留且未接受过BCMA靶向治疗的患者，旨在评估NXC - 201的安全性和有效性，主要终点为完全缓解率和总体缓解率 [6] - 该试验安全导入阶段已成功完成，入组速度加快，公司预计2025年上半年分享进展更新 [2] 行业情况 AL淀粉样变性疾病 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在心脏、肾脏、肝脏等器官积聚，导致多器官进行性广泛损伤和高死亡率 [8] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，2024年约达33,277名患者 [8] 淀粉样变性市场 - 2017年淀粉样变性市场规模为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元 [9]