文章核心观点 - 基因药物公司BridgeBio Pharma宣布其药物acoramidis获欧盟营销授权用于治疗ATTR - CM，该批准基于关键研究积极结果，Bayer将负责欧盟商业活动，公司将获里程碑付款和销售特许权使用费，药物也在其他地区接受审批 [1][3][5] 药物相关信息 - acoramidis商品名为BEYONTTRA™，是口服的近完全（≥90%）转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，用于治疗成人ATTR - CM [1][8] - BEYONTTRA总体耐受性良好，常见轻微副作用为腹泻和腹痛，无需停药即可缓解 [8] 研究结果 - 关键ATTRibute - CM 3期研究评估了acoramidis对632名有症状ATTR - CM患者的疗效和安全性，患者随机2:1接受药物或安慰剂治疗30个月 [3] - 研究在30个月时达到主要临床终点，显著减少心血管相关住院、提高生存率、保留患者功能能力和生活质量 [3] - 与安慰剂相比，3个月时首次事件（全因死亡率（ACM）或心血管相关住院（CVH））时间持久分离，30个月时复合ACM和复发性CVH事件减少42%，CVH事件累积频率减少50% [7] 各方观点 - 伦敦大学学院心脏病学教授Marianna Fontana博士称ATTR - CM预后差，acoramidis获批对患者是重要成就，患者将有新治疗选择 [2] - BridgeBio心脏肾脏首席医学官Jonathan Fox博士表示欧盟批准是ATTR - CM患者的重大进展，感谢临床试验参与者等，期待与Bayer为欧盟患者服务 [4] 商业合作与进展 - 2024年3月BridgeBio与Bayer就acoramidis展开合作，Bayer获欧盟独家商业化权利 [5] - 欧盟批准后Bayer将于2025年上半年推出acoramidis，2024年11月该药已获美国FDA批准，自美国批准后已有248位医生开出430份患者处方 [4] - 基于许可协议，BridgeBio将在欧盟委员会批准后获7500万美元里程碑付款，并在商业化后按低30%以上的分级结构获得销售特许权使用费 [5][7] 其他审批情况 - acoramidis目前正在接受日本药品和医疗器械管理局及巴西卫生监管机构的审批 [6] 公司介绍 - BridgeBio Pharma是一家新型生物制药公司，成立于2015年，致力于为遗传病患者发现、创造、测试和提供变革性药物，其开发项目涵盖从早期科学到晚期临床试验 [9]