文章核心观点 - Agios公司宣布ACTIVATE - Kids 3期研究中，mitapivat对1至18岁非定期输血的PK缺乏症儿童达到血红蛋白反应主要终点，安全性结果与成人一致，公司计划提交营销申请并在医学会议展示详细分析结果 [1][2][3] 研究成果 - ACTIVATE - Kids 3期研究中，30名1至18岁患者参与，19人随机接受mitapivat，11人接受安慰剂，主要终点血红蛋白反应分析基于贝叶斯统计方法，所有可能借用权重均满足预设统计标准，传统方法支持性分析也表明达到主要终点，mitapivat组31.6%（6/19）患者有血红蛋白反应，安慰剂组为0%，两组反应率差异95%置信区间>0（95% CI = 10.8%至52.7%） [2] - mitapivat组溶血标志物较基线改善，两组患者均完成20周双盲期，双盲期两组不良事件比例相似，无因不良事件或其他原因停药情况 [2] 公司计划 - 基于ACTIVATE - Kids和ACTIVATE - KidsT 3期研究有临床意义的结果，公司打算提交mitapivat用于PK缺乏症儿科患者的营销申请，并计划在即将召开的医学会议上展示两项研究的更详细分析 [3] 药物信息 - PYRUKYND（mitapivat）是丙酮酸激酶激活剂，用于治疗成人丙酮酸激酶（PK）缺乏症引起的溶血性贫血 [4] 公司概况 - Agios是PK激活领域先驱，致力于为罕见病患者开发变革性疗法，在美国销售用于成人PK缺乏症的一流丙酮酸激酶激活剂，有强大临床管线，还推进临床前TMPRSS6 siRNA作为真性红细胞增多症潜在疗法 [11][13]