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Agios' Phase 3 ACTIVATE-Kids Study of Mitapivat in Children with Pyruvate Kinase (PK) Deficiency Not Regularly Transfused Met Primary Endpoint
Park Hotels & ResortsPark Hotels & Resorts(US:PK) GlobeNewswire News Room·2025-02-13 19:30

文章核心观点 - Agios公司宣布ACTIVATE - Kids 3期研究中,mitapivat对1至18岁非定期输血的PK缺乏症儿童达到血红蛋白反应主要终点,安全性结果与成人一致,公司计划提交营销申请并在医学会议展示详细分析结果 [1][2][3] 研究成果 - ACTIVATE - Kids 3期研究中,30名1至18岁患者参与,19人随机接受mitapivat,11人接受安慰剂,主要终点血红蛋白反应分析基于贝叶斯统计方法,所有可能借用权重均满足预设统计标准,传统方法支持性分析也表明达到主要终点,mitapivat组31.6%(6/19)患者有血红蛋白反应,安慰剂组为0%,两组反应率差异95%置信区间>0(95% CI = 10.8%至52.7%) [2] - mitapivat组溶血标志物较基线改善,两组患者均完成20周双盲期,双盲期两组不良事件比例相似,无因不良事件或其他原因停药情况 [2] 公司计划 - 基于ACTIVATE - Kids和ACTIVATE - KidsT 3期研究有临床意义的结果,公司打算提交mitapivat用于PK缺乏症儿科患者的营销申请,并计划在即将召开的医学会议上展示两项研究的更详细分析 [3] 药物信息 - PYRUKYND(mitapivat)是丙酮酸激酶激活剂,用于治疗成人丙酮酸激酶(PK)缺乏症引起的溶血性贫血 [4] 公司概况 - Agios是PK激活领域先驱,致力于为罕见病患者开发变革性疗法,在美国销售用于成人PK缺乏症的一流丙酮酸激酶激活剂,有强大临床管线,还推进临床前TMPRSS6 siRNA作为真性红细胞增多症潜在疗法 [11][13]