文章核心观点 公司宣布其BB - 301的1b/2a期临床试验研究的摘要被接受，将在会议上公布前三位受试者的中期临床研究更新，目标是开发治疗OPMD吞咽困难的安全有效疗法 [1][2] 临床研究进展 - 2024年10月分享了前两名受试者接受BB - 301治疗后吞咽功能有持久且有临床意义改善的中期临床研究数据 [2] - 2025年3月19日中部时间下午1:15将在会议上以口头报告形式讨论前三位受试者的中期临床研究更新 [1][3] - 计划在今年第四季度公布BB - 301的1b/2a期临床试验研究受试者的更多临床更新 [2] 产品介绍 - BB - 301是一种新型修饰的AAV9衣壳，表达独特的双功能构建体，能促进密码子优化的PABPN1和针对突变PABPN1的两种小干扰RNA共表达，通过“沉默和替换”机制治疗OPMD [4] 公司介绍 - 公司是临床阶段专注于开发新型基因药物的生物技术公司，总部位于加利福尼亚州海沃德 [5] - 拥有“沉默和替换”DNA定向RNA干扰平台，结合RNA干扰和基因疗法开发治疗OPMD等疾病的疗法 [5] 前瞻性声明 - 新闻稿中除历史信息外包含前瞻性声明，涉及产品开发、临床试验、监管申报等方面 [6] 投资者关系 - 投资者关系联系人是Irina Koffler，来自LifeSci Advisors, LLC，联系电话(917) 734 - 7387，邮箱ikoffler@lifesciadvisors.com [8]