文章核心观点 - 公司公布2024年第二财季财务结果，BB - 301 1b/2a期临床治疗研究有进展，对治疗眼咽型肌营养不良症相关吞咽困难有积极意义 [1] 分组1：BB - 301临床研究情况 - 2024年中期临床研究数据显示，首批接受BB - 301治疗的受试者吞咽功能有持久且有临床意义的改善，公司对持续获益持乐观态度 [2] - 眼咽型肌营养不良症（OPMD）是罕见的常染色体显性、迟发性退行性肌肉疾病，主要特征是严重进行性吞咽困难，由PABPN1基因突变引起，目前无有效药物治疗 [3][4] - BB - 301是新型研究性基因疗法，正在进行1b/2a期开放标签剂量递增研究以评估安全性和临床活性 [4] - 吞咽困难有两种原因，即吞咽后固体和液体残留物过多及反复病理性连续吞咽，研究通过视频荧光吞咽研究和患者报告结局工具评估 [5][6] - 首批两名接受BB - 301治疗的受试者在治疗9个月和6个月后，吞咽功能缺陷的两种原因均有持久、临床显著改善，且无严重不良事件 [6] - 第四名受试者于2024年12月、第五名受试者于2025年2月初接受低剂量BB - 301治疗，预计2025年第二季度治疗第六名低剂量受试者，公司预计今年晚些时候开始用更高剂量治疗第二批受试者 [14] - 公司将在2025年肌肉萎缩症协会临床与科学会议上进行相关报告，包括3月18日CEO的口头报告和3月19日的中期研究更新报告 [14] 分组2：财务情况 - 2024年第四季度总营收为0美元，与2023年同期持平 [9] - 2024年第四季度总费用为860万美元，高于2023年同期的690万美元，研发费用510万美元与2023年同期持平，主要用于BB - 301临床开发，一般及行政费用为350万美元，高于2023年同期的180万美元 [10] - 2024年第四季度运营亏损为860万美元，高于2023年同期的690万美元，归属于股东的净亏损为740万美元，即每股基本和摊薄亏损0.33美元，2023年同期净亏损为680万美元，即每股基本和摊薄亏损2.64美元，截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为7830万美元 [11] 分组3：公司及产品介绍 - BB - 301是新型修饰AAV9衣壳，表达独特的双功能构建体，通过“沉默和替换”机制治疗OPMD [19] - 公司是临床阶段生物技术公司，专注于新型基因药物研发，拥有“沉默和替换”DNA定向RNA干扰平台，正在开发针对OPMD等疾病的疗法 [20]