文章核心观点 - 2024年第四季度和全年Agios Pharmaceuticals业绩有亏有盈，产品收入增长，研发和销售等费用增加，现金储备减少，公司有多款药物处于不同研发阶段，当前Zacks评级不佳 [1][2][6] 第四季度业绩情况 - 2024年第四季度每股亏损1.74美元，高于Zacks普遍预期的1.73美元，去年同期每股亏损1.72美元 [1] - 第四季度收入1070万美元，略高于Zacks普遍预期的1000万美元，较去年同期的710万美元增长51% [2] - 过去一年，公司股价上涨24.2%，而行业下跌3.6% [2] - 第四季度收入全部来自唯一上市药物Pyrukynd的产品收入 [3] - Pyrukynd收入环比增长20%，共有130名患者接受治疗，较2024年第三季度水平增长2.4% [4] - 研发费用同比增长6.8%，至8280万美元，主要因人力相关费用增加 [4] - 销售、一般和行政费用同比增长46.5%，至5170万美元，因公司为Pyrukynd在 thalassemia 适应症的潜在推出做商业准备 [5] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总计15亿美元，低于9月30日的17亿美元 [5] 全年业绩情况 - 2024年公司收入3650万美元，同比增长36.1% [6] - 同期每股收益11.64美元，去年同期每股亏损6.33美元 [7] 管道开发活动 - Pyrukynd是首个获批治疗PK缺乏症成人患者的疾病修饰疗法，还在多项标签扩展研究中开发用于其他溶血性贫血 [8] - 2025年1月FDA接受了Pyrukynd用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α或β - 地中海贫血成人患者的补充新药申请，预计9月7日作出最终决定 [9] - 2024年10月完成mitapivat治疗SCD的III期RISE UP研究患者入组，预计2025年底公布顶线数据，2026年在美国进行监管申报和可能获批 [10] - 公司正在对Pyrukynd开展两项III期研究，分别针对非定期输血和定期输血的PK缺乏症儿科患者 [10] - 评估Pyrukynd用于非定期输血的1至18岁PK缺乏症儿童的III期ACTIVATE - Kids研究达到主要终点 [11] - 公司正在开发新型PK激活剂tebapivat用于治疗骨髓增生异常综合征，已启动IIb期研究患者入组，预计2025年底完成 [12] - 计划2025年年中开始tebapivat治疗SCD的II期研究患者入组 [12] Zacks评级及相关股票 - 公司目前Zacks评级为5（强烈卖出） [13] - 生物技术领域排名较好的股票有Harmony Biosciences Holdings和Pacira BioSciences，目前Zacks评级均为1（强烈买入） [13] - 过去60天，Harmony Biosciences 2025年每股收益预期从2.64美元提高到3.16美元，过去一年股价上涨11.5%，过去四个季度盈利三次超预期，平均惊喜率147.24% [14] - 过去60天，Pacira BioSciences 2025年每股收益预期从2.79美元提高到3.40美元，过去一年股价下跌10.6%，过去四个季度盈利两次超预期，平均惊喜率7.13% [14][15]