文章核心观点 - Cabaletta Bio公布rese - cel在RESET临床开发项目中前10名患者的新临床数据，显示其在多种自身免疫性疾病治疗中有潜力，公司计划2025年上半年与FDA讨论注册试验设计 [1][2] 公司介绍 - Cabaletta Bio是临床阶段生物技术公司，专注为自身免疫性疾病患者开发和推出靶向细胞疗法，CABA平台有两种策略，优先开发rese - cel [7] - rese - cel是含4 - 1BB的全人CD19 - CAR T细胞研究性疗法，旨在重置免疫系统，公司在RESET临床开发项目中评估其在多种自身免疫性疾病中的应用 [6][7] 临床数据 RESET - Myositis试验 - 首例成人皮肌炎患者输注后3个月主要总改善评分持续改善，停用所有免疫抑制剂和类固醇，显示难治性肌炎患者有望实现无药缓解 [3] - 前2例免疫介导坏死性肌病患者初始临床反应持续逐步改善，提示肌炎亚型反应动力学可能不同 [3] RESET - SLE试验 - 非肾性系统性红斑狼疮队列4例患者中3例达到DORIS缓解，狼疮性肾炎队列首例患者实现完全肾脏反应 [9] - 6例SLE和LN患者均在停用免疫抑制剂和类固醇后有临床反应 [9] RESET - SSc试验 - 严重皮肤队列首例患者输注后3个月多个身体部位皮肤有临床意义改善，肺功能也有改善，且停用所有特定疾病疗法 [9] 安全性和B细胞情况 - 前10名患者安全性良好，90%患者无细胞因子释放综合征或仅有1级发热，90%患者无免疫效应细胞相关神经毒性综合征 [4][9] - 所有患者输注后外周B细胞深度耗竭，硬皮病患者淋巴结活检证实组织驻留B细胞消除，B细胞通常在输注约2个月后开始重新填充，呈过渡性幼稚表型 [4][9] 项目进展 - 截至2025年2月13日，美国和欧洲50个临床站点积极招募，RESET临床开发项目已招募26名患者，自11月以来平均每周招募1名患者，预计今年产生足够数据明确rese - cel在多种适应症中的特性 [4] - 公司计划2025年上半年与FDA会面确定注册试验设计 [2]