文章核心观点 新的镰状细胞病基因疗法获批，但治疗能力提升缓慢，保险覆盖面临价格障碍，行业正探索新支付模式，州医疗补助计划在承担治疗费用上挑战更大 镰状细胞病及基因疗法情况 - 镰状细胞病会使患者红细胞变形，导致剧痛并常使患者住院，主要影响黑人 [3] - 一年多前FDA批准新的镰状细胞病基因疗法，Vertex的Casgevy疗法每位患者费用超200万美元，Bluebird Bio的Lyfgenia疗法每位患者超300万美元 [2][7] 治疗进展 - 虽超10万美国人患镰状细胞病，但适合新疗法的年轻患者治疗能力提升缓慢，FDA批准两种基因疗法一年来仅超100名患者接受治疗 [6] - 截至2024年底全球50名患者接受Vertex的Casgevy首次细胞采集，近60名患者接受Bluebird Bio的Lyfgenia治疗，另有37名患者预计2025年初开始治疗 [7] 保险覆盖情况 - 治疗中心与保险公司协调获取保险覆盖有学习曲线，不过现在流程比刚开始时更顺畅，但治疗价格仍是保险覆盖的障碍 [8][9] - 雇主资助的保险计划可能难承担治疗费用，行业正探索镰状细胞病治疗和其他基因疗法的新支付模式 [10] 州医疗补助计划挑战 - 超半数镰状细胞病患者由联邦-州政府为低收入美国人提供的医疗补助计划覆盖，佐治亚、佛罗里达和密西西比等南部州患者集中 [11][12] - 拜登政府推出细胞和基因疗法支付模式，可为州提供基于结果的折扣价格和资金，但即使有折扣，部分情况下可能仍无法覆盖治疗费用 [13][14] - 特朗普政府和国会正寻求削减联邦开支，预计州医疗补助计划的联邦资金将受影响 [15]