文章核心观点 - Cabaletta Bio公布rese - cel在RESET临床开发项目中前10名患者的新临床数据，显示其在多种自身免疫性疾病治疗中有潜力，公司计划2025年上半年与FDA讨论注册试验设计 [1][2] 公司介绍 - Cabaletta Bio是临床阶段生物技术公司，专注开发针对自身免疫疾病的治愈性靶向细胞疗法，CABA平台有两种策略，优先开发rese - cel [7] - rese - cel是含4 - 1BB的全人CD19 - CAR T细胞研究性疗法，旨在重置免疫系统，公司在RESET项目中评估其在多种自身免疫疾病中的效果 [6][7] 临床数据 RESET - Myositis试验 - 首例成人皮肌炎患者输注3个月后TIS显著改善，停用免疫抑制剂并减少类固醇使用，有望实现无药缓解 [3] - 前2例免疫介导坏死性肌病患者初始临床反应持续改善，提示不同肌炎亚型反应动力学可能不同 [3] RESET - SLE试验 - 非肾性系统性红斑狼疮队列4例患者中3例达到DORIS缓解，狼疮性肾炎队列首例患者实现完全肾脏反应 [9] - 6例SLE和LN患者均在停用免疫抑制剂和类固醇后有临床反应 [9] RESET - SSc试验 - 严重皮肤队列首例患者输注3个月后皮肤和肺功能改善，停用所有疾病特异性疗法 [9] 安全性和B细胞情况 - 前10名患者中90%无CRS或仅有1级CRS（发热），90%无ICANS [4][9] - 所有患者输注后B细胞深度耗竭，约2个月后B细胞重新出现且呈过渡性幼稚表型，硬皮病患者淋巴结活检证实组织驻留B细胞消除 [4][9] 项目进展 - 截至2025年2月13日，美国和欧洲50个临床点积极招募，RESET项目共招募26名患者，自11月起平均每周招募1名患者 [2][4] - 公司计划2025年上半年与FDA讨论注册试验设计，预计今年产生足够数据明确rese - cel在多种适应症中的特性 [2]