文章核心观点 - 公司公布2024年第四季度和全年财务业绩，商业和财务实力推动盈利增长，2025年聚焦VYJUVEK全球上市及推进罕见病和肿瘤项目 [1][2] 财务业绩 第四季度（截至2024年12月31日） - 产品净收入9113.9万美元，2023年同期为4214.3万美元 [1][20][36] - 商品销售成本494.9万美元，2023年同期为287.1万美元 [20][36] - 研发费用1352.3万美元，2023年同期为1137万美元 [20][36] - 销售、一般和行政费用3128.8万美元，2023年同期为2476.4万美元 [20][36] - 净利润4547.9万美元，2023年同期为869.2万美元 [20][36] 全年（截至2024年12月31日） - 产品净收入2.90515亿美元，2023年同期为5069.9万美元 [1][20][37] - 商品销售成本2006.1万美元，2023年同期为309.4万美元 [20][37] - 研发费用5357.3万美元，2023年同期为4643.1万美元 [20][37] - 销售、一般和行政费用1.13686亿美元，2023年同期为9840.1万美元 [20][37] - 净利润8915.9万美元，2023年同期为1093.2万美元 [20][37] 财务指引 - 2025财年非GAAP研发和销售、一般及行政费用预计在1.5 - 1.75亿美元 [18] 产品进展 VYJUVEK - 2024年第四季度和全年净产品收入分别为9110万美元和2.905亿美元，第四季度毛利率95% [7] - 截至2025年2月，在美国获超510项报销批准，商业和医疗补助计划覆盖人群中97%有积极准入决定 [7] - 截至2024年底，患者每周治疗依从率85% [7] - 预计2025年第一季度获欧洲药品管理局人用药品委员会意见，日本新药申请审查中，预计2025年下半年出决定 [7] 眼科 - KB803：约50名DEB患者参与自然史研究，注册性3期研究IOLITE预计2025年上半年启动 [5] - 公司积极评估多个临床前阶段眼科基因药物候选物 [5] 呼吸科 - KB407：2025年1月，囊性纤维化基金会治疗开发网络临床研究执行委员会批准其1期CORAL - 1研究方案；预计2025年年中公布3组患者中期分子数据 [8] - KB408：2024年12月，1期SERPENTINE - 1研究1、2组中期临床更新显示SERPINA1基因递送成功，功能性α - 1抗胰蛋白酶表达达治疗水平；预计2025年下半年公布2、3组结果 [9] 肿瘤科 - 吸入式KB707：2024年12月，1/2期KYANITE - 1研究单药治疗剂量递增和扩展队列初步临床更新显示，晚期非小细胞肺癌患者客观缓解率27%，疾病控制率73%；研究持续招募 [11] - 瘤内注射式KB707：OPAL - 1研究持续招募患者 [11] 美容科 - KB301：基于此前积极中期安全和疗效结果，子公司Jeune Aesthetics启动特定评估量表开发，预计2025年下半年完成量表开发并开展2期随机安慰剂对照研究 [13] - KB304：2024年11月，1期PEARL - 2研究首例受试者给药，预计2025年下半年公布 topline 结果 [13] 皮肤科 - KB105：计划2026年启动1/2期JADE - 1试验2期部分，用于治疗儿科TGM1缺陷性板层状鱼鳞病 [15] 公司概况 - 公司是商业阶段生物技术公司，专注基因药物研发和商业化，VYJUVEK是首个商业产品，也是首款可重复给药基因疗法和FDA批准的首个治疗DEB药物 [29] - 子公司Jeune Aesthetics利用临床验证基因递送平台开发产品，解决和逆转皮肤衰老和损伤问题 [31] 会议安排 - 公司将于2025年2月19日上午8:30举办投资者网络直播，可通过https://www.webcaster4.com/Webcast/Page/3018/51976观看，无法直播观看可在公司网站回看30天 [19][21]