文章核心观点 - PTC Therapeutics宣布FDA已受理vatiquinone治疗Friedreich's ataxia的新药申请，获优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年8月19日，若获批，vatiquinone将为FA儿科患者首款疗法 [1][2] 公司动态 - PTC Therapeutics宣布FDA已受理vatiquinone治疗Friedreich's ataxia的新药申请，获优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年8月19日 [1] - 公司CEO表示若获批，vatiquinone将是FA儿科患者首款疗法，为成人提供潜在安全、耐受性好且有效的治疗选择，FDA授予优先审评反映了年轻FA患者的重大未满足需求 [2] - vatiquinone新药申请基于安慰剂对照MOVE - FA研究及两项包含儿科和成人FA患者的长期研究数据，这些研究证明vatiquinone能显著、持久且有临床意义地减缓疾病进展，且在各年龄段安全、耐受性好 [2] - vatiquinone新药申请是PTC在2024年提交给FDA的第四份批准申请，四份申请均获受理 [3] 产品信息 - vatiquinone是小分子、首类选择性15 - Lipoxygenase抑制剂，可缓解线粒体功能障碍和氧化应激后果，减少细胞炎症和氧化应激，促进神经元存活，已在多项临床研究中评估，对死亡率风险、疲劳及多种神经和神经肌肉疾病症状有影响 [4] 研究情况 - MOVE - FA是vatiquinone的全球注册导向试验，招募146名儿科、青少年和成人FA患者，多数未满18岁，主要终点总体mFARS评分变化未达统计学显著，但mFARS直立稳定性子量表有统计学显著效果，且与1分钟步行距离测试和改良疲劳评定量表功能成分的良好治疗效果一致，研究包括72周安慰剂对照期和长期开放标签延长期，完成后受试者可参加正在进行的长期开放标签延申研究 [5] 疾病介绍 - Friedreich's ataxia是罕见、身体衰弱、缩短寿命的神经肌肉疾病，主要影响中枢神经系统和心脏，是最常见遗传性共济失调，通常由frataxin基因单个遗传缺陷导致frataxin产生减少引起，症状包括进行性协调和肌肉力量丧失等，全球约25000人患病 [6] 公司概况 - PTC是全球生物制药公司，发现、开发和商业化临床差异化药物，为罕见病儿童和成人患者带来益处，创新识别新疗法和全球商业化产品的能力是推动其投资变革性药物强大多元化管线的基础 [7] 联系方式 - 投资者联系Ellen Cavaleri，电话+1 (615) 618 - 6228，邮箱[email protected] [8] - 媒体联系Jeanine Clemente，电话+1 (908) 912 - 9406，邮箱[email protected] [8]