文章核心观点 Karyopharm Therapeutics公司公布2024年第四季度和全年财务业绩，强调公司里程碑并介绍关键临床开发项目，对2025年业务有展望和规划 [1] 各部分总结 2024年第四季度及近期亮点 - XPOVIO商业表现：2024年美国净产品收入达1.13亿美元，第四季度为2900万美元；需求与2023年持平，下半年社区和学术领域需求增长抵消上半年竞争加剧导致的需求下降；受更高的毛净调整影响，收入同比有变化；2024年扩大全球患者获取渠道，在多国获报销决定和监管批准 [5] 研发亮点 - 骨髓纤维化：3期SENTRY试验更新共同主要终点为总症状评分绝对平均变化，主动增加样本量至约350例；2024年10月举办投资者活动讨论终点变化并展示1期试验数据；继续招募2期SENTRY - 2试验60mg队列患者 [4][9] - 子宫内膜癌：修改3期XPORT - EC - 042试验设计，定义两个患者群体评估主要终点无进展生存期和关键次要终点总生存期，增加样本量至约276例，预计2026年年中公布顶线数据 [9] - 多发性骨髓瘤：完成3期XPORT - MM - 031试验约120例患者招募，待与监管机构就更新方案和统计计划沟通后提供试验更新 [11] 2025年预期催化剂和运营目标 - 骨髓纤维化：2025年上半年宣布3期SENTRY试验完成招募，报告2期SENTRY - 2试验60mg队列部分参与者初步数据，下半年报告3期SENTRY试验顶线结果 [15] - 多发性骨髓瘤：维持商业基础，推动XPOVIO收入增长，继续跟进3期XPORT - MM - 031试验并待与监管机构沟通后更新 [15] - 子宫内膜癌：继续招募3期XPORT - EC - 042试验患者 [14] 2025年财务展望 - 总收入预计在1.4亿 - 1.55亿美元，美国XPOVIO净产品收入预计在1.15亿 - 1.3亿美元 - 研发和销售、一般及行政费用预计在2.4亿 - 2.55亿美元，含约2000万美元非现金股票薪酬费用 - 现有资金及预期收入足以支持运营至2026年第一季度，考虑债务偿还后可支持至2025年第四季度 [16][17] 2024年全年和第四季度财务结果 - 第四季度总收入3050万美元，全年1.452亿美元；净产品收入第四季度2930万美元，全年1.128亿美元；许可和其他收入第四季度130万美元，全年3240万美元 - 销售成本第四季度130万美元，全年600万美元；研发费用第四季度3330万美元，全年1.432亿美元；销售、一般及行政费用第四季度2720万美元，全年1.154亿美元 - 利息收入第四季度150万美元，全年740万美元；利息费用第四季度1120万美元，全年3740万美元；债务清偿收益和其他收入第四季度1010万美元，全年7310万美元 - 净亏损第四季度3080万美元，全年7640万美元；截至2024年12月31日现金、现金等价物、受限现金和投资总计1.091亿美元 [18][27][29] 会议电话信息 公司将于2025年2月19日上午8点举办电话会议，讨论2024年财务结果、2025年财务展望及其他业务更新 [30] 关于XPOVIO XPOVIO是一流口服Exportin 1抑制剂，在美国获批多个肿瘤适应症，在多个美国以外地区和国家获监管批准，正多项中晚期临床试验中研究 [31] 关于Karyopharm Therapeutics 公司是商业阶段制药公司，致力于开创癌症疗法，领先化合物XPOVIO在美国获批三个肿瘤适应症，在多国获批准，有针对多种癌症的研发管线 [38]