文章核心观点 SpringWorks Therapeutics与珠宝设计师兼硬纤维瘤患者倡导者Jennifer Fisher合作开展教育活动，旨在提高对硬纤维瘤的认识，鼓励患者寻求专家治疗以管理病情 [1] 关于硬纤维瘤 - 硬纤维瘤是罕见、侵袭性、局部浸润性软组织肿瘤，可严重影响患者健康和生活质量，罕见情况下可危及生命 [2][5] - 常见于20至44岁患者，女性患病率是男性的两到三倍，美国每年新增病例估计为1000 - 1650例 [2][5] - 虽不转移，但手术后复发率高达77%，专家和治疗指南建议对多数需治疗的肿瘤采用全身治疗作为一线干预措施 [5] - 患者应密切关注症状对日常生活的影响，若疼痛加剧或无法正常活动，应咨询专家并积极寻求最佳治疗方案 [3] 关于SpringWorks Therapeutics - 是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改善严重罕见病和癌症患者的生活 [6] - 开发并商业化了首个也是唯一获FDA批准的用于治疗进展期硬纤维瘤成人患者的疗法，以及首个也是唯一获FDA批准的用于治疗有症状、无法完全切除的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1 - PN）成人和儿童患者的药物 [6] - 正在推进针对实体瘤和血液癌症患者的多种新型靶向治疗候选产品组合 [6]