文章核心观点 SpringWorks Therapeutics公布2024年第四季度和全年财务业绩及公司近期进展，OGSIVEO销售表现良好，GOMEKLI获FDA批准，公司积极推进全球业务和多元化产品线 [1][2] 分组总结 近期业务亮点及未来里程碑 - OGSIVEO 2024年第四季度和全年美国净产品收入分别为6150万美元和1.72亿美元，欧洲药品管理局正审查其治疗成人硬纤维瘤的上市许可申请，预计2025年年中在德国等欧盟国家推出 [6] - 公司在2024年结缔组织肿瘤学会年会上展示nirogacestat治疗成人进展性硬纤维瘤的3期DeFi试验长期随访数据，预计2025年在同行评审期刊发表 [6] - 预计2025年上半年公布nirogacestat单药治疗卵巢颗粒细胞瘤2期试验的初始数据 [6] - 持续支持多项评估nirogacestat作为B细胞成熟抗原联合治疗方案一部分的行业和学术合作研究 [6] - 2025年2月11日，GOMEKLI获FDA批准用于治疗2岁及以上有症状、无法完全切除的1型神经纤维瘤病患者，是首个且唯一获FDA批准用于成人和儿童NF1 - PN的药物，公司获罕见儿科疾病优先审评券 [6] - GOMEKLI已通过美国专业药房和专业经销商网络供应，欧洲药品管理局正审查其治疗成人和儿童NF1 - PN的上市许可申请，若获批，公司预计2025年在欧盟首次推出 [6] - 评估mirdametinib治疗儿童和年轻成人低级别胶质瘤的2期研究正在进行并招募患者 [6] 新兴产品线 - brimarafenib与安进的EGFR抑制剂panitumumab联合治疗已知MAPK通路突变的结直肠癌和胰腺癌患者的1b期试验正在进行 [13] - 公司继续招募SW - 682治疗Hippo突变实体瘤的1期试验患者 [13] - 公司从Rappta Therapeutics Oy获得一类特定蛋白磷酸酶2A复合物分子胶的全球独家许可，预计2025年底前提交SW - 3431的研究性新药申请 [13] 2024年第四季度和全年财务结果 - OGSIVEO 2024年第四季度和全年净产品收入分别为6150万美元和1.72亿美元 [13] - 2024年第四季度和全年销售、一般及行政费用分别为7710万美元和2.567亿美元，高于2023年同期的5980万美元和1.976亿美元，主要因支持GOMEKLI和OGSIVEO美国上市的商业准备活动 [13] - 2024年第四季度和全年研发费用分别为6020万美元和2.005亿美元，高于2023年同期的4370万美元和1.505亿美元，主要因许可费、药品制造、临床试验等外部成本增加 [13] - 2024年第四季度净亏损7730万美元，合每股亏损1.04美元；全年净亏损2.581亿美元，合每股亏损3.48美元，亏损幅度小于2023年同期 [13] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.619亿美元 [13] 公司简介 SpringWorks是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改善严重罕见病和癌症患者的生活，开发并商业化OGSIVEO和GOMEKLI，同时推进多种实体瘤和血液癌症的新型靶向治疗产品候选药物组合 [9]