文章核心观点 BridgeBio Pharma公布2024年第四季度和全年财务业绩，更新Attruby商业进展，介绍公司各项目研发情况及财务状况 [1] 商业进展 - 截至2025年2月17日，自FDA批准后，516位医疗保健提供者为1028位独特患者开具了Attruby处方 [1][2] - 首席商务官称Attruby上市表现良好，各患者类型处方均成功填充，其领先的临床结果及患者支持计划为ATTR - CM治疗带来改变 [3] 管线概述 Attruby（acoramidis） - 2024年11月22日获FDA批准用于降低ATTR - CM成年患者心血管死亡和心血管相关住院风险；2025年2月10日在欧盟获批，商品名为BEYONTTRA™，获7500万美元里程碑付款及分层版税 [1][6] - 在ATTRibute - CM开放标签扩展（OLE）研究中，Attruby在OLE内36个月时全因死亡率（ACM）单独降低36%，36和42个月时ACM和复发性心血管相关住院复合终点分别降低46%（p<0.0001）和48%（p<0.0001） [6] BBP - 418 - 用于治疗LGMD2I/R9的3期临床试验FORTIFY已完成112名参与者的招募，预计2025年下半年完成最后一名参与者最后一次访视并公布中期分析队列的 topline 结果，若成功将成为首个获批疗法 [6] Encaleret - 用于治疗ADH1的3期临床试验CALIBRATE已完成71名参与者的招募，预计2025年下半年完成最后一名参与者最后一次访视并公布 topline 结果，若成功将成为首个获批疗法；用于治疗PSH的2期研究正在进行，初步证据显示其在PSH中有差异化表现 [6] Infigratinib - 用于治疗软骨发育不全的3期临床试验PROPEL 3已完成114名参与者随机化招募，预计2025年下半年完成最后一名参与者最后一次访视；2024年11月，其治疗儿童软骨发育不全的2期PROPEL 2研究结果发表在《新英格兰医学杂志》，若成功将成为首个获批口服疗法；用于治疗低软骨发育不全的ACCEL 2期研究正在招募中 [6] 财务更新 现金及等价物 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期受限现金总计6.812亿美元，较2023年12月31日的3.926亿美元净增加2.886亿美元，主要得益于融资协议、信贷安排、股权融资等收入，部分被经营活动现金使用、再融资成本等抵消 [7] 收入 - 2024年第四季度和全年收入分别为590万美元和2.219亿美元，而2023年同期分别为170万美元和930万美元，增长主要源于Attruby在美国的首次商业销售及与拜耳和协和麒麟的合作协议收入 [8][9][10] 运营成本和费用 - 2024年第四季度和全年运营成本和费用分别为2.319亿美元和8.149亿美元，2023年同期分别为1.792亿美元和6.167亿美元，增长主要由于支持Attruby商业化的SG&A费用、推进研发项目的R&D费用及重组、减值相关费用增加 [11][12][13] 其他收入（费用），净额 - 2024年第四季度和全年其他收入（费用）净额分别为 - 4020万美元和5080万美元，2023年同期分别为710万美元和 - 4590万美元，变化主要受投资公允价值调整、权益法投资损益、利息费用和收入等因素影响 [18][19][20] 净亏损 - 2024年第四季度和全年归属于普通股股东的净亏损分别为2.651亿美元和5.358亿美元，每股净亏损分别为1.40美元和2.88美元，2023年同期分别为1.681亿美元和6.432亿美元，每股净亏损分别为0.96美元和3.95美元 [21][22]