文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予BioRestorative公司BRTX - 100项目快速通道指定用于治疗慢性腰椎间盘疾病（cLDD），体现该疗法满足未满足医疗需求潜力及积极的2期临床数据，或带来优先审查和加速生物制品许可申请（BLA）批准 [1][2] 关于快速通道指定 - FDA快速通道计划旨在促进治疗严重疾病且有潜力满足重大未满足医疗需求的研究性疗法的开发和加速审查，好处包括临床开发过程中与FDA早期频繁互动，获指定的干细胞产品候选药物可能有资格获得优先审查和加速BLA批准 [3] 关于慢性腰椎间盘疾病 - cLDD是患者和医生常见难题，美国至少80%成年人一生中至少经历一次下背痛，下背痛是45 - 65岁美国人最常见致残原因，给美国医疗系统带来最高经济负担，目前治疗标准包括保守非手术方法或手术干预，但无针对椎间盘退变逆转或椎间盘中细胞稳态的临床疗法 [4] 关于BRTX - 100 - BRTX - 100是BioRestorative公司主要临床候选药物，是一种新型细胞疗法，旨在靶向身体血流少的区域，其治疗cLDD的安全性和有效性正在一项2期前瞻性、随机、双盲对照研究中评估，美国多达16个临床地点将招募多达99名符合条件的受试者，受试者将按2:1随机分配接受BRTX - 100或安慰剂，试验详情可在www.clinicaltrials.gov查询，编号NCT04042844 [5] 关于BioRestorative Therapies公司 - 公司使用细胞和组织方案开发治疗产品，主要涉及成体干细胞，有两个核心临床开发项目及生物美容产品业务 [6] - 椎间盘/脊柱项目（brtxDISC）：主要细胞疗法候选药物BRTX - 100由从患者骨髓中采集的自体培养间充质干细胞制成，用于非手术治疗疼痛性腰骶椎间盘疾病或作为手术辅助疗法，生产过程利用专有技术，通过门诊手术由医生将其注射到患者受损椎间盘，已开展2期临床试验治疗退行性椎间盘疾病引起的慢性下背痛 [6][7] - 代谢项目（ThermoStem）：正在开发基于细胞的疗法候选药物，使用棕色脂肪来源的干细胞（BADSC）生成棕色脂肪组织（BAT）以及BADSC分泌的外泌体，以治疗肥胖和代谢紊乱，初步临床前研究表明增加动物体内棕色脂肪量可能有助于额外燃烧卡路里、降低血糖和血脂水平，棕色脂肪水平较高的人患肥胖和糖尿病风险可能降低，BADSC分泌的外泌体也可能影响减肥 [8] - 生物美容产品：运营商业生物美容平台，目前商业产品是在符合cGMP ISO - 7认证的洁净室中配制和生产的基于细胞的分泌组，含有外泌体、蛋白质和生长因子，可减少细纹和皱纹，未来打算通过新药研究申请（IND）相关研究探索扩大商业产品范围，目标是在新兴生物美容领域获得FDA批准 [9]