文章核心观点 - 肿瘤药物开发公司Kazia Therapeutics获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会研究资助，将与耶路撒冷希伯来大学合作探索paxalisib治疗帕金森病的潜力 [1] 研究资助情况 - 公司获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会研究资助，用于资助希伯来大学与公司探索paxalisib治疗帕金森病的潜力 [1] 研究内容 - 资助将用于希伯来大学Ronit Sharon教授实验室的临床前合作研究，旨在建立帕金森病病理生理学特定通路与paxalisib的联系 [2] - 研究将评估paxalisib对小鼠存活、运动和非运动表现的影响，以及特定生化、病理和分子疾病生物标志物 [2] 公司观点 - 公司CEO表示很高兴与Ronit Sharon博士和希伯来大学合作，认为paxalisib可能通过抑制α - SynA53T的AKT磷酸化反应解决帕金森病的潜在病理生理学问题 [3] 公司业务情况 - 公司是专注肿瘤的药物开发公司，主要项目是paxalisib，用于治疗多种脑癌，已进行十项临床试验，2024年报告了胶质母细胞瘤2/3期研究结果，正讨论开展关键注册研究 [4] - 公司还在开发EVT801，这是一种VEGFR3小分子抑制剂，临床前数据显示其对多种肿瘤类型有活性，与免疫肿瘤药物有协同作用，2024年9月已完成1期研究并公布初步数据 [4] 药物资质情况 - paxalisib于2018年2月获FDA胶质母细胞瘤孤儿药认定，2020年8月获FDA胶质母细胞瘤快速通道认定，2023年7月获FDA治疗携带PI3K通路突变的实体瘤脑转移与放疗联合治疗的快速通道认定 [4] - paxalisib于2020年8月获FDA弥漫性内在脑桥胶质瘤罕见儿科疾病认定和孤儿药认定，2022年6月和7月分别获FDA非典型畸胎样/横纹肌样瘤孤儿药认定 [4]