文章核心观点 - CSL Behring旗下ANDEMBRY®（garadacimab）皮下注射200mg笔式注射器获日本厚生劳动省制造和销售批准 用于预防遗传性血管性水肿（HAE）急性发作 此前已在澳大利亚、英国和欧盟获批 [1][6][7] 产品相关 - ANDEMBRY是日本首个抑制活化因子XII（Factor XIIa）的全人单克隆抗体 可从源头抑制导致血管性水肿的级联反应 [2] - ANDEMBRY是新型Factor XIIa抑制性单克隆抗体 是CSL首个获批的自主研发重组单克隆抗体 独特抑制血浆蛋白FXIIa 与其他HAE疗法相比可从上游抑制级联反应 [5] - ANDEMBRY® S.C.注射200mg笔式注射器商品名ANDEMBRY® S.C. Injection 200mg Pens 用于预防HAE急性发作 成人和12岁以上儿科患者初始负荷剂量400mg 随后每月一次200mg皮下注射 2025年2月20日获批 由CSL Behring K.K.制造和销售 [8] 疾病相关 - HAE是罕见、慢性、使人衰弱且可能危及生命的遗传疾病 以反复和不可预测的血管性水肿发作为特征 发作常疼痛 可发生在身体多个部位 被列为日本“原发性免疫缺陷综合征”类难治性疾病 日本约430名患者确诊并接受治疗 全球数据显示患病率约为1/50000 日本可能约有2500名患者 [3] 获批依据 - ANDEMBRY获批基于关键国际3期VANGUARD试验及其开放标签扩展研究的疗效和安全性数据 VANGUARD试验详细结果于2023年4月发表在《柳叶刀》 正在进行的开放标签扩展研究主要结果于2024年10月发表在《过敏》杂志 还发布了VANGUARD试验结果的通俗易懂摘要 有英语和日语等多种语言版本 [4] 公司相关 - CSL Behring是开发和提供治疗罕见和严重疾病高质量药物的全球领导者 在日本核心关注领域包括免疫学和罕见病、血友病以及重症监护和止血 [9] - CSL是全球生物技术公司 拥有包括治疗血友病和免疫缺陷、预防流感疫苗以及缺铁和肾病疗法等救命药物组合 自1916年成立以来致力于用最新技术拯救生命 旗下有CSL Behring、CSL Seqirus和CSL Vifor三家业务 为100多个国家患者提供救命产品 员工32000人 [10]