文章核心观点 - 公司2024年第四季度和全年财报有喜有忧 股价表现不一 且在产品审批、研发管线等方面取得进展 [1][2][5] 第四季度财报情况 - 每股收益1.52美元 超Zacks共识预期的1.29美元 去年同期为0.3美元 [1] - 营收9110万美元 未达Zacks共识预期的9700万美元 去年同期为4210万美元 营收仅来自Vyjuvek销售 [2] - 研发费用1350万美元 同比增长19% 销售、一般和行政费用3130万美元 较去年同期增长26% [7] - 截至2024年12月31日 现金、现金等价物和投资总计7.496亿美元 高于9月30日的6.942亿美元 [7] 产品情况 - 2023年FDA批准Vyjuvek用于治疗6个月及以上营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者 [3] - 截至2025年2月 Vyjuvek在美国获得超510项报销批准 商业和医疗补助计划覆盖人群的准入确定率达97% [4] - 报告期毛利率为95% 截至2024年底 患者每周用药依从率达85% [4] 股价表现 - 2024年第四季度财报公布后 公司股价昨日上涨12.4% 可能因Vyjuvek销售带来创纪录的收入增长 [5] - 过去三个月 公司股价下跌3.4% 而行业增长0.8% [5] 全年财报情况 - 2024年总营收2.905亿美元 未达Zacks共识预期的2.921亿美元 2023年为5070万美元 [8] - 全年每股收益3美元 超Zacks共识预期的2.9美元 2023年为0.39美元 [8] 研发管线进展 - 欧洲药品管理局正在审查B-VEC（即美国的Vyjuvek）治疗DEB的上市许可申请 预计2025年第一季度获得人用药品委员会意见 [9] - 2024年10月向日本药品和医疗器械管理局提交新药申请 预计2025年下半年有决定 [10] - 正在评估KB407治疗囊性纤维化 2024年12月宣布在CORAL - 1一期研究的1、2组患者中用药安全且耐受性良好 预计2025年年中公布3组患者的中期分子数据 [11] - 评估KB408治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症 报告期内宣布在SERPENTINE - 1一期研究的1、2组成功实现SERPINA1基因递送和功能性α - 1抗胰蛋白酶治疗水平表达 吸入式KB408在两个测试剂量下安全且耐受性良好 基于此扩大2组并开启3组进一步分子评估 预计2025年下半年出结果 [12] - 评估KB803（B-VEC眼药水剂型）治疗DEB眼部并发症 已完成DEB患者角膜擦伤频率自然史研究患者招募 预计2025年上半年开始III期IOLITE注册研究 [13] - 2024年12月提供吸入式KB707治疗局部晚期或转移性肺癌I/II期KYANITE - 1研究初步临床更新 该研究正在招募患者 [14] - 恢复KB105治疗板层状鱼鳞病的开发 预计2026年开始JADE - 1研究儿科患者II期部分 [14] - 子公司Jeune Aesthetics基于KB301治疗颈前动态皱纹PEARL - 1研究积极中期安全和疗效数据 预计2025年下半年启动该适应症II期研究 [15] - 报告期内Jeune Aesthetics开始KB304治疗皱纹I期PEARL - 2研究患者给药 预计2025年下半年出 topline数据 [16] Zacks排名及相关股票 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [17] - Castle Biosciences、BioMarin Pharmaceutical和Amicus Therapeutics目前Zacks排名为2（买入） [17] - 过去30天 Castle Biosciences 2024年每股收益预期从0.34美元增至0.45美元 2025年每股亏损从1.84美元改善至1.51美元 过去三个月股价暴跌5.9% 过去四个季度盈利均超预期 平均惊喜率172.72% [18] - 过去30天 BioMarin Pharmaceutical 2024年每股收益预期从3.28美元增至3.29美元 2025年从4.02美元降至4.01美元 过去三个月股价上涨3.4% 过去四个季度盈利均超预期 平均惊喜率28.7% [19] - 过去30天 Amicus Therapeutics 2024年每股收益预期维持在0.23美元 2025年从0.44美元降至0.43美元 过去三个月股价上涨0.6% 过去四个季度盈利三次超预期一次未达预期 平均惊喜率27.09% [20]