文章核心观点 - 武田宣布EMA批准TAKHZYRO®（lanadelumab）新增2 mL预充式注射笔选项用于青少年和成人遗传性血管性水肿（HAE）患者皮下给药，为患者提供个性化治疗方案，减轻疾病负担并改善生活质量 [1] 分组1：产品批准情况 - EMA批准TAKHZYRO®新增2 mL预充式注射笔选项，用于12岁及以上青少年和成人HAE患者皮下给药 [1] - TAKHZYRO®目前已有150 mg预充式注射器、300 mg预充式注射器和300 mg小瓶注射溶液获批，此次新增300 mg预充式注射笔选项获临床研究支持 [2] - 在欧盟，TAKHZYRO获批用于2岁及以上患者预防复发性HAE发作 [5] 分组2：疾病相关信息 - HAE是一种罕见遗传病，全球约每5万人中有1人受影响，常未被充分认识、诊断和治疗 [2][3] - HAE会导致身体各部位反复水肿，气道阻塞发作可导致窒息，危及生命 [3] 分组3：药物信息 - Lanadelumab是一种全人单克隆抗体，可结合并降低血浆激肽释放酶，用于2岁及以上患者预防HAE复发，在大型预防研究中持续显示出减少HAE发作的效果，皮下给药半衰期约两周，可由患者或护理人员经培训后自行给药 [4] 分组4：用药指导 - TAKHZYRO治疗应在有HAE管理经验的医生监督下开始 [6][8] - 成人和12至18岁青少年推荐起始剂量为每2周300 mg，病情稳定无发作患者可考虑减至每4周300 mg，体重低于40 kg患者起始剂量可考虑每2周150 mg，病情稳定无发作时可减至每4周150 mg [6] - 2至12岁儿童推荐剂量根据体重确定，只能通过预充式注射器或小瓶给药，预充式注射笔未在该年龄段研究，不应使用 [6] - 成人和青少年经医护人员培训皮下注射技术后可自行或由护理人员给药，2至12岁儿童由护理人员经培训后给药 [8] 分组5：禁忌与不良反应 - 对活性物质或任何辅料过敏者禁用TAKHZYRO，出现严重过敏反应需立即停药并进行适当治疗 [9] - TAKHZYRO最常见不良反应（52.4%）为注射部位反应，包括疼痛、红斑和瘀伤，其中97%为轻度，90%在发作后1天内缓解，中位持续时间为6分钟；过敏反应发生率为1.2% [10] - 非常常见不良反应（频率≥1/10）包括注射部位疼痛、红斑、瘀伤等多种症状 [10][11] 分组6：公司信息 - 武田致力于为人们创造更好健康和美好未来，在多个核心治疗和业务领域研发变革性疗法，与合作伙伴一起改善患者体验，推进治疗选择新前沿 [7]