文章核心观点 - 安特拉达治疗公司宣布美国FDA解除对ENTR - 601 - 44的临床搁置并授权启动ELEVATE - 44 - 102研究，该全球项目将覆盖广泛杜氏肌营养不良症患者群体 [1] 分组1：公司动态 - 公司获美国FDA授权启动ELEVATE - 44 - 102研究，此前已获英国药品和保健品监管局对ELEVATE - 44 - 201的授权 [1] - ELEVATE - 44 - 102研究计划于2026年上半年开始招募参与者，参与者有资格进入开放标签扩展研究 [2] 分组2：研究详情 - ELEVATE - 44 - 102是一项随机、双盲、安慰剂对照的1b期研究，将评估ENTR - 601 - 44在约32名适合外显子44跳跃的杜氏肌营养不良症成年患者中的安全性和耐受性 [2] - 多剂量递增研究还将评估外显子跳跃和肌营养不良蛋白产生衡量的靶点结合情况以及药代动力学，每六周给药一次，四个队列的计划剂量预计从0.16mg/kg到1.28mg/kg [2] 分组3：产品介绍 - ENTR - 601 - 44是安特拉达公司杜氏肌营养不良症产品线的领先候选产品，是一种专有的内体逃逸载体（EEV™）偶联的二氨基磷酸吗啉代寡聚物（PMO） [3] - 该产品旨在解决因DMD基因突变或缺失外显子导致的杜氏肌营养不良症的根本原因，有望恢复mRNA阅读框并产生略有缩短但仍有功能的肌营养不良蛋白 [3] 分组4：疾病介绍 - 杜氏肌营养不良症是一种由DMD基因突变导致的罕见疾病，该突变导致肌营养不良蛋白产生不足，进而导致肌肉力量进行性丧失、影响行动能力并引发心脏或呼吸并发症，导致高死亡率 [4] - 美国和欧洲估计有41000人患有杜氏肌营养不良症 [4] 分组5：公司概况 - 安特拉达治疗公司是一家临床阶段的生物制药公司，旨在通过建立一类新的药物来改变患者的生活，其EEV - 疗法旨在实现多种治疗药物高效的细胞内递送 [5] - 公司正在推进一系列基于RNA、抗体和酶的项目，用于治疗神经肌肉、眼科、代谢和免疫疾病等，其领先的寡核苷酸项目正在开发用于治疗适合外显子44、45、50和51跳跃的杜氏肌营养不良症患者 [5][6] - 公司已合作开发用于1型强直性肌营养不良的临床阶段项目VX - 670 [6]