文章核心观点 公司宣布其创新的Smart mRNA技术在实验室测试中成功完成功能验证，为开发有效治疗难治性癌症的方法迈出重要一步，后续将推进多项开发里程碑 [1][4] 公司技术介绍 - 公司采用创新方法，将癌细胞检测并标记为常见疾病，欺骗免疫系统攻击癌细胞，使用高度功能化纳米颗粒中的两步癌症检测机制 [2] - 第一步纳米颗粒附着在癌细胞表面蛋白高表达的细胞上，第二步释放基于癌症遗传特征有条件激活的专有Smart mRNA有效载荷，遇到癌细胞特征时促使其产生麻疹蛋白吸引免疫细胞，遇到健康细胞特征则不开启，保护健康细胞 [3] 合作情况 - 自2024年8月起公司与Flashpoint Therapeutics合作，利用其结构纳米医学系统来交付和确认Smart mRNA的开关功能 [4] - 合作目标包括证明Smart mRNA有效载荷成功融入纳米颗粒、确认可将其递送至癌细胞和非癌细胞、确认可通过引入预期遗传特征开启和关闭、确认在非癌细胞中对应遗传特征下可关闭 [5] - 结果显示Smart mRNA成功递送至多种癌细胞系和非癌细胞系，在癌细胞系中能根据遗传特征开启和关闭，在非癌细胞系中自然关闭，验证了技术并为后续开发奠定基础 [5][7] 下一步开发计划 - 创造执行第一步功能的细胞靶向纳米颗粒 - 开发专门检测胰腺癌（PDAC）细胞并使其类似麻疹的优化Smart mRNA - 将这些组件集成到完整的治疗性纳米颗粒中 - 进行PDAC治疗的体内小鼠模型测试 [12] 公司人员观点 - 首席科学家Adam Grant博士认为结果令人兴奋，确认公司方向正确，有信心利用Smart mRNA技术将有效载荷递送至癌细胞并减少对健康细胞的副作用，该技术有望帮助多种癌症患者 [9] - 首席科学官George Katibah博士表示结果为Smart mRNA技术提供重要原理证明，正在为PDAC开发优化治疗性mRNA，希望扩展结果以证明平台激活人类免疫细胞的能力，公司方法与现有疗法不同，可解锁免疫系统对抗病原体的能力 [9] 公司简介 - CancerVax是一家临床前生物技术公司，正在开发一种新型通用癌症治疗平台，可定制为注射剂治疗多种癌症，通过使癌细胞看起来像常见疾病来利用人体免疫系统杀死癌细胞 [10]