文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务业绩，重申血液学和遗传疾病业务预期里程碑，在相关项目取得进展且财务状况良好，有望继续推进为重症患者提供终身治愈疗法的使命 [1][2] 第四季度和近期进展 - 公司完成BEAM - 101治疗镰状细胞病（SCD）的BEACON 1/2期临床试验成人入组目标，多名青少年患者已通过筛查并入组 [5] - 12月公司在第66届美国血液学会（ASH）年会上公布BEACON试验初步结果，显示BEAM - 101治疗可使胎儿血红蛋白显著持久增加、镰状血红蛋白减少等，该报告获“Best of ASH”殊荣，并在2025年ASTCT和CIBMTR联合会议上再次展示 [5] - ASH会议上公司还展示了其Engineered Stem Cell Antibody Evasion（ESCAPE）平台在非人类灵长类动物中的概念验证数据，12月启动ESCAPE的1期临床前毒理学研究 [5] - 公司继续推进BEAM - 302治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的全球监管和试验点启动工作，目前英国、新西兰、澳大利亚和荷兰的试验点已开放 [5] - 1月公司启动BEAM - 301治疗糖原贮积病1a型（GSD1a）的1/2期临床试验首个试验点 [5] - 12月公司任命Sravan Emany为首席财务官，默克公司人类健康首席营销官Chirfi Guindo被任命为董事会成员 [5] 2025年预期关键里程碑 血液学业务 - 预计2025年年中在BEAM - 101治疗严重SCD的BEACON 1/2期临床试验中公布更新数据 [5] - 预计2025年年中在BEACON试验中对30名患者给药 [1] - 预计2025年底启动BEAM - 103（ESCAPE单克隆抗体）的1期健康志愿者临床试验 [6] 肝脏靶向遗传疾病业务 - 预计2025年上半年公布BEAM - 302治疗AATD的1/2期研究多个队列的初始数据 [11] - 预计2025年初开始BEAM - 301治疗GSD1a的1/2期临床试验患者给药 [11] 2024年第四季度和全年财务结果 现金状况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为8.507亿美元，2023年12月31日为12亿美元 [11] 研发费用 - 2024年第四季度研发费用为1.014亿美元，全年为3.676亿美元；2023年第四季度为1.401亿美元，全年为4.374亿美元 [11] 一般及行政费用 - 2024年第四季度一般及行政费用为2870万美元，全年为1.115亿美元；2023年第四季度为4330万美元，全年为1.168亿美元 [11] 净收入（亏损） - 2024年第四季度归属于普通股股东的净亏损为9040万美元，即每股1.09美元；全年为3.767亿美元，即每股4.58美元；2023年第四季度归属于普通股股东的净收入为1.428亿美元，即每股基本收益1.77美元和摊薄收益1.73美元，全年净亏损为1.325亿美元，即每股1.72美元 [11] 现金储备 公司预计截至2024年12月31日的现金、现金等价物和有价证券能支持公司运营费用和资本支出至2027年，包括实现BEAM - 101、ESCAPE、BEAM - 301和BEAM - 302关键预期里程碑所需资金 [8] 公司简介 公司是一家致力于建立领先、全面集成的精准基因药物平台的生物技术公司，其基因编辑技术以碱基编辑为核心，有望推动多样化的碱基编辑项目组合，为重症患者提供终身治愈疗法 [9]