文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务业绩及近期公司成就，以OJEMDA为基础且资产负债表强劲，有望实现长期可持续增长 [1][2] 分组1：公司亮点 - 首席执行官在第43届摩根大通医疗保健大会上介绍2024年OJEMDA初步净产品收入和2025年公司优先事项，相关讨论的音频网络直播存档可在公司网站活动演示部分查看 [3] 分组2：2024年第四季度和全年财务亮点 产品收入 - OJEMDA第四季度和全年净产品收入分别为2900万美元和5720万美元，2024年第三季度到第四季度增长44%，自2024年4月推出约八个月内开出超1600份处方 [5] 许可收入 - 托伐拉非尼美国以外商业权利出售的许可收入，第四季度和全年分别为20万美元和7390万美元 [6] 研发费用 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为6180万美元和2.277亿美元，高于2023年同期的3730万美元和1.305亿美元，主要因2024年第三季度DAY301预付许可费5500万美元和第四季度DAY301剂量递增研究里程碑费用2000万美元 [6] 销售、一般和行政费用 - 2024年第四季度和全年销售、一般和行政费用分别为2980万美元和1.155亿美元，高于2023年同期的2220万美元和7560万美元，主要因支持OJEMDA推出的员工薪酬成本和专业服务费用 [6] 净亏损 - 2024年第四季度和全年净亏损分别为6570万美元和9550万美元，2023年同期分别为5450万美元和1.889亿美元 [6][7] 现金状况 - 2024年12月31日公司现金、现金等价物和短期投资总计5.317亿美元 [7] 分组3：项目亮点 - OJEMDA在2024年第四季度获美国医疗保险和医疗补助服务中心独家儿科指定， Medicaid和340B最低回扣百分比从23.1%降至17.1% [5] - 公司PTK7靶向ADC药物DAY301在1a/b期临床试验的1a部分清除首剂队列（单患者加速滴定队列） [5] - 公司推进全球关键3期FIREFLY - 2临床试验入组，预计2026年上半年完成全部入组 [5] 分组4：即将举行的活动 电话会议 - 公司将于2月25日下午4:30举办电话会议和网络直播，可通过拨打相应号码并提供访问代码参与，也可从公司媒体与投资者页面访问直播音频，建议提前15分钟注册，活动结束后30天内可在投资者与媒体页面活动演示部分查看存档版本 [8] 会议活动 - 管理层将于3月4日下午1:10参加第44届TD Cowen医疗保健大会的炉边谈话，相关讨论的直播和存档音频网络直播可在公司网站活动演示部分查看 [15] 分组5：OJEMDA介绍 - OJEMDA（托伐拉非尼）是一种II型RAF激酶抑制剂，用于治疗6个月及以上复发或难治性携带BRAF融合或重排、或BRAF V600突变的小儿低级别胶质瘤，该适应症基于缓解率和缓解持续时间获加速批准，继续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述 [9][10] - 托伐拉非尼获FDA突破性疗法和罕见儿科疾病指定，经FDA优先审评，还获FDA治疗恶性胶质瘤孤儿药指定和欧盟委员会治疗胶质瘤孤儿药指定 [11] 分组6：公司介绍 - 公司旨在解决儿科癌症治疗开发严重不足的关键未满足需求，与临床肿瘤学家、家庭和科学家合作，识别、获取和开发重要的靶向癌症治疗方法，产品线包括托伐拉非尼（OJEMDA™）、DAY301和VRK1抑制剂项目 [12][13] - 公司位于加利福尼亚州布里斯班，通过投资者关系网站、X账号和领英主页传播业务或财务业绩等相关新闻和公告 [13][14]