文章核心观点 公司公布2024年全年财务结果及公司进展 TSHA - 102临床项目推进顺利 有望为雷特综合征患者带来治疗益处 [2][3] 近期公司及TSHA - 102项目亮点 已完成剂量给药 - REVEAL试验A部分10名雷特综合征患者的给药完成 数据集含6名高剂量和4名低剂量患者 支持推进关键的B部分试验 [8] 药物耐受性 - 截至2025年2月17日数据截止 TSHA - 102高低剂量在10名患者中总体耐受性良好 无治疗相关严重不良事件或剂量限制性毒性 [1][8] 预期里程碑 监管更新 - 预计2025年上半年更新TSHA - 102关键试验设计 [5] REVEAL青少年和成人试验 - 预计2025年上半年公布第二队列（高剂量 n = 3）的安全性和有效性数据 以及第一队列（低剂量 n = 2）的相关数据更新 [6][9] REVEAL儿科试验 - 预计2025年上半年公布第二队列（高剂量 n = 3）的安全性和有效性数据 以及第一队列（低剂量 n = 2）的相关数据更新 [9] 2024年全年财务亮点 研发费用 - 2024年全年研发费用为6600万美元 较2023年的5680万美元增加920万美元 主要因TSHA - 102的生产活动和临床试验活动增加 [10] 一般及行政费用 - 2024年全年一般及行政费用为2900万美元 较2023年的3000万美元减少100万美元 主要因2023年预融资认股权证发行成本减少 [11] 净亏损 - 2024年全年净亏损8930万美元 每股亏损0.36美元 2023年净亏损1.116亿美元 每股亏损0.96美元 [12] 现金及现金等价物 - 截至2024年12月31日 公司有1.39亿美元现金及现金等价物 预计当前现金资源可支持到2026年第四季度的运营费用和资本需求 [12] 关于TSHA - 102 - TSHA - 102是用于雷特综合征的研究性基因转移疗法 旨在解决疾病的遗传根源 采用miRARE技术 已获多项监管认定 [14] 关于雷特综合征 - 雷特综合征是由MECP2基因突变引起的罕见神经发育障碍 主要影响女性 目前无获批的疾病修饰疗法 美国、欧盟和英国约有1.5 - 2万名患者受影响 [15] 关于Taysha基因疗法公司 - 公司是临床阶段生物技术公司 专注于中枢神经系统严重单基因疾病的AAV基因疗法 核心项目TSHA - 102用于治疗雷特综合征 [16]