文章核心观点 uniQure作为领先的基因治疗公司，在2024年取得显著临床和运营进展，推进多个基因疗法项目，财务状况得到改善，有望为严重疾病患者带来变革性治疗方案 [1][2] 公司进展 临床进展 - 与FDA就AMT - 130治疗亨廷顿病的加速批准途径关键要素达成一致，启动潜在生物制品许可申请（BLA）准备工作 [1][2] - 完成AMT - 130 I/II期研究第三队列患者入组，预计2025年第二季度提供该队列初始安全性更新 [1][5] - 启动AMT - 260治疗内侧颞叶癫痫（mTLE）的I/II期研究给药，实施方案变更扩大研究纳入标准，预计2026年上半年公布研究初始数据 [1][5] - 完成AMT - 191治疗法布里病和AMT - 162治疗SOD1 - ALS的I/II期研究首批队列入组，获独立数据监测委员会（IDMC）有利建议开展第二批队列给药 [1] 运营进展 - 2024年出售列克星敦制造工厂并进行公司范围重组，减少现金消耗，加强财务状况 [2] - 2025年第一季度完成510万股普通股公开发行，净收益预计支持运营至2027年下半年 [5] 财务亮点 现金状况 - 截至2024年12月31日，公司持有现金、现金等价物和投资证券3.675亿美元，加上后续发行净收益8070万美元，预计可支持运营至2027年下半年 [7] 收入情况 - 2024年全年收入2710万美元，较2023年同期增加1130万美元，主要因许可收入增加740万美元、合作收入增加860万美元，合同制造收入减少470万美元 [8] 成本与费用 - 2024年合同制造收入成本1710万美元，高于2023年的1360万美元 [9] - 2024年研发费用1.438亿美元，较2023年减少7110万美元 [10] - 2024年销售、一般和行政费用5270万美元，较2023年减少2190万美元 [11] 其他收支 - 2024年其他收入790万美元，较2023年增加120万美元，主要因出售列克星敦制造工厂获得120万美元收益 [12] - 2024年其他费用460万美元，较2023年增加290万美元，主要因以优惠条款从Genezen购买HEMGENIX®的非现金摊销费用250万美元 [13] - 2024年其他非经营性项目净支出5280万美元，较2023年增加2910万美元，主要因2023年5月签订的特许权协议非现金利息费用增加2390万美元和净外汇损失增加880万美元 [14] 净亏损 - 2024年净亏损2.396亿美元，每股基本和摊薄亏损4.92美元，较2023年净亏损3.085亿美元和每股基本和摊薄亏损6.47美元有所收窄 [15] 未来计划 监管沟通 - 2025年第一季度与FDA举行B类会议讨论化学、制造和控制（CMC）要求，第二季度举行另一场B类会议讨论BLA关键统计分析计划，之后提供监管更新及潜在BLA提交时间 [5] 数据公布 - 2025年第三季度公布AMT - 130正在进行的I/II期研究数据，支持潜在BLA提交 [5] 项目推进 - AMT - 260扩大mTLE研究纳入标准以加速入组，预计2026年上半年公布初始数据 [5] - AMT - 162于2025年第一季度启动第二剂量队列入组，预计2026年上半年公布初始数据 [5] - AMT - 191预计2025年第二季度启动第二剂量队列入组，2025年下半年公布初始数据 [5] 即将举行的投资者活动 - TD Cowen第45届年度医疗保健会议，3月3日，波士顿 [5] - Leerink 2025全球医疗保健会议，3月10日，迈阿密 [5] - Kempen生命科学会议，4月3日，阿姆斯特丹 [6]