文章核心观点 GH Research PLC公布2024年财务结果及业务进展，其主打产品GH001在多项临床试验中表现良好，公司正解决FDA对GH001的IND搁置问题，同时财务状况有一定变化 [1] 业务进展 GH001在治疗难治性抑郁症（TRD）患者中的进展 - GH001-TRD-201试验达到主要终点，第8天MADRS较基线显著降低-15.5（p<0.0001），缓解率达57.5%，安慰剂组为0%（p<0.0001），所有次要终点均有改善，双盲期耐受性良好无严重不良事件 [3] - 开放标签扩展（OLE）研究截至2025年1月22日无严重不良事件报告，77.8%的完成者在6个月随访时缓解，首次治疗第8天缓解的患者6个月缓解率达91.7%，预计2025年第一季度完成最后患者访视 [4] GH001与专有气雾剂递送装置的试验 - 评估GH001专有气雾剂递送装置在健康志愿者中的1期临床试验正在英国进行，旨在支持GH001全球项目 [5] GH001的IND更新 - 美国FDA对GH001的IND申请实施临床搁置，要求提供非啮齿类和大鼠吸入毒理学研究、额外装置设计验证信息及更新研究者手册 [6] - 公司已完成所有FDA要求，非啮齿类和大鼠吸入毒理学研究均已完成，正准备与FDA沟通并预计2025年年中提交完整回复 [7][9][10] GH001的概念验证试验 - 两项2a期概念验证（POC）试验完成，分别针对产后抑郁症（PPD）和双相II型障碍伴当前重度抑郁发作（BDII） [11] - PPD试验主要终点达成，第8天MADRS总分较基线显著降低-35.4分（96.3%），100%患者缓解，耐受性良好无治疗相关严重不良事件 [12] - BDII试验主要终点达成，第8天MADRS总分较基线显著降低-16.8分（51.9%），33.3%患者缓解，耐受性良好无治疗相关严重不良事件 [13] 2024年全年财务亮点 现金状况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物、其他金融资产和有价证券为1.826亿美元，2023年同期为2.227亿美元 [14] 研发费用 - 2024年研发费用为3500万美元，2023年为2980万美元，增长主要因临床开发活动费用增加，部分被研发税收抵免和技术开发费用减少抵消，员工费用因招聘增加 [15] 一般及行政费用 - 2024年一般及行政费用为1530万美元，2023年为1140万美元，增长主要因专业费用增加，部分被保险成本降低抵消，员工费用因人员增加而上升 [16] 净亏损 - 2024年净亏损3900万美元，每股亏损0.75美元，2023年净亏损3560万美元，每股亏损0.68美元 [17] 公司产品介绍 GH Research PLC - 临床阶段生物制药公司，专注于改变精神和神经疾病治疗方式，初期聚焦开发治疗难治性抑郁症的新型专有美福坦宁疗法 [19] GH001 - 公司领先候选产品，通过专有吸入方式给药，基于2b期试验表现，有望改变TRD治疗方式 [20] GH002 - 美福坦宁候选产品，通过专有静脉注射方式给药，已完成在健康志愿者中的1期试验 [21]