文章核心观点 Entrada Therapeutics公布2024年第四季度和全年财务业绩及近期业务进展，公司在Duchenne肌营养不良症项目上取得监管进展，现金可支撑运营至2027年第二季度，对为患者和投资者实现使命有信心 [1][2][4] 分组总结 公司概况 - 临床阶段生物制药公司，旨在建立新一类药物，其EEV™疗法可实现治疗剂细胞内递送，有多个基于RNA、抗体和酶的项目，主要寡核苷酸项目针对Duchenne患者，还合作开发VX - 670治疗1型强直性肌营养不良症 [10] 财务情况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为4.2亿美元，较2023年12月31日的3.52亿美元增加，预计可支撑运营至2027年第二季度，增加原因主要是2024年6月完成约1亿美元注册直接发行和2024年第一季度获得VX - 670临床进展里程碑7500万美元付款，部分被运营资金使用抵消 [4] - 2024年第四季度合作收入为3740万美元，全年为2.108亿美元，2023年同期分别为4180万美元和1.29亿美元 [5] - 2024年第四季度研发费用为3340万美元，全年为1.253亿美元，2023年同期分别为2830万美元和9990万美元，增加主要因ENTR - 601 - 44、ENTR - 601 - 45和ENTR - 601 - 50成本及人员成本增加 [7] - 2024年第四季度一般及行政费用为990万美元，全年为3850万美元，2023年同期分别为870万美元和3230万美元，增加主要因人员成本增加 [8] - 2024年第四季度净收入为110万美元，全年为6560万美元，2023年同期分别为净亏损950万美元和670万美元 [9] 业务进展 - 2025年2月，FDA解除对ENTR - 601 - 44的临床搁置，公司获FDA授权在美国启动ELEVATE - 44 - 102，对适合外显子44跳跃的DMD成年患者进行1b期多次递增剂量临床研究 [6] - 2025年2月，公司获英国MHRA和研究伦理委员会授权，在英国启动ELEVATE - 44 - 201，对适合外显子44跳跃的DMD患者进行1/2期多次递增剂量临床研究，预计2025年第二季度启动 [6] - 公司提交监管申请，计划在英国和欧盟对适合外显子45跳跃的DMD患者启动ENTR - 601 - 45全球1/2期多次递增剂量临床研究，预计2025年下半年提交ENTR - 601 - 50全球监管申请，2026年提交ENTR - 601 - 51全球监管申请 [6] - Vertex继续对VX - 670进行1/2期临床研究的多次递增剂量部分，评估其安全性和有效性 [6] - 公司在神经肌肉疾病项目外产生积极临床前数据，预计2025年晚些时候公布首个眼科疾病临床候选药物 [6] 投资者会议 - 参加3月5日在马萨诸塞州波士顿举行的TD Cowen第45届年度医疗保健会议和3月17日在加利福尼亚州丹纳波因特举行的第37届年度Roth会议 [6]