文章核心观点 - 公司公布2024年第四季度和全年财务业绩及近期业务亮点，两款药物有望获美国加速批准，预计2027年推出重要疗法 [1][2] 分组1：公司业务亮点 DYNE - 101治疗1型强直性肌营养不良症（DM1） - 2025年1月获美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道指定 [7] - 基于剪接作为替代终点追求美国加速批准，计划在ACHIEVE试验中启动全球安慰剂对照注册扩展队列，最多纳入48名患者，预计2025年年中完成全部入组，2026年上半年获得该队列数据 [7] - 打算用注册扩展队列和ACHIEVE试验中已入组患者的数据支持美国加速批准申请，预计2026年上半年提交申请 [7] - 在全球范围内寻求DYNE - 101的加速批准途径 [7] DYNE - 251治疗杜氏肌营养不良症（DMD） - 正在招募DELIVER试验中约32名患者的注册扩展队列，预计2025年第一季度完成入组，2025年底获得该队列数据 [7] - 预计2026年初提交美国加速批准申请，在全球范围内为适合外显子51跳跃的DMD患者寻求DYNE - 251的加速批准途径 [7] 分组2：2024年第四季度和全年财务结果 现金状况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为6.423亿美元，2025年第一季度通过按市价发行股票获得约1.406亿美元净收益，预计这些资金至少能支持公司运营到2026年下半年 [5] 研发（R&D）费用 - 2024年和2023年第四季度研发费用分别为8180万美元和5880万美元，全年分别为2.814亿美元和2.108亿美元 [6] 一般及行政（G&A）费用 - 2024年和2023年第四季度一般及行政费用分别为1530万美元和880万美元，全年分别为6250万美元和3140万美元 [6][8] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损8950万美元，合每股基本和摊薄亏损0.88美元，2023年同期净亏损6660万美元，合每股基本和摊薄亏损1.09美元；2024年全年净亏损3.174亿美元，合每股基本和摊薄亏损3.37美元，2023年全年净亏损2.359亿美元，合每股基本和摊薄亏损3.95美元 [9] 分组3：公司概况 - 公司致力于为遗传性神经肌肉疾病患者研发创新疗法，利用FORCE™平台开发靶向疗法，有广泛的神经肌肉疾病产品线，包括针对DM1和DMD的临床项目以及针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和庞贝病的临床前项目 [10]