文章核心观点 - 公司公布QRX003治疗小儿Netherton综合征的积极临床数据，显示出该药物治疗该疾病的潜在疗效 [1][4] 临床数据结果 - 全身涂抹QRX003两周后患者疾病状态显著改善，有明显皮肤愈合的视觉证据 [1] - 两个关键临床终点IGA和瘙痒在治疗两周后均有显著改善，IGA从7降至1 - 2，瘙痒从5降至1 [2] - 患者停用了之前所需的抗组胺药、糖皮质激素和抗病毒药物，且自使用QRX003后无需使用抗生素 [3] - 患者首次不再有夜间睡眠干扰 [3] - 截至目前未报告不良事件 [1][3][4] Netherton综合征介绍 - 是一种由SPINK5基因突变导致的罕见遗传性皮肤病，会造成严重皮肤屏障缺陷、反复感染，患者常伴有过敏、哮喘和湿疹倾向 [5] - 患者常遭受严重脱水、慢性皮肤炎症和发育迟缓，目前无治愈方法和获批治疗手段 [6] QRX003介绍 - 是一种采用专有递送技术配制的外用乳液，含有广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，旨在替代患者缺失的LEKTI蛋白，促进正常皮肤脱落过程，形成更强有效的皮肤屏障 [7] 公司介绍 - 是一家临床阶段的专业制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见和孤儿疾病的产品 [8] - 创新产品线包含四种在研产品，有潜力针对多种罕见和孤儿疾病适应症 [8]