文章核心观点 公司公布QRX003治疗Netherton综合征的积极临床数据，显示其有治疗潜力且无不良事件报告 [1][4] 临床数据结果 - 患者全身涂抹QRX003两周后疾病状态显著改善，有皮肤愈合的明显视觉证据 [1] - 两个关键临床终点IGA和瘙痒症在治疗两周后有高度显著的临床改善，IGA从7降至1 - 2，瘙痒症从5降至1 [2] - 患者停用了包括抗组胺药、糖皮质激素和抗病毒药在内的先前所需药物，且自使用QRX003后无需抗生素治疗 [3] - 患者首次夜间无睡眠干扰 [3] 疾病介绍 - Netherton综合征是一种罕见遗传性皮肤病，由SPINK5基因突变导致，目前无治愈方法和获批治疗手段 [5][6] 产品介绍 - QRX003是一种外用乳液，采用专有递送技术，含广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，旨在促进正常皮肤脱落过程和形成更强皮肤屏障 [7] 公司介绍 - 公司是临床阶段的专业制药公司，专注开发和商业化治疗罕见和孤儿疾病的产品，创新产品线有四个在研产品 [8]