文章核心观点 - 公司公布评估bezuclastinib治疗非晚期系统性肥大细胞增多症患者的临床试验扩展临床结果，显示出良好疗效，预计2025年7月公布SUMMIT Part 2顶线结果 [1][2] 公司信息 - 公司是专注为基因定义疾病开发精准疗法的生物技术公司，总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆和科罗拉多州博尔德 [5][7] - 最先进临床项目bezuclastinib是选择性酪氨酸激酶抑制剂，可抑制KIT D816V突变及KIT外显子17其他突变，公司还有FGFR2抑制剂1期研究及针对ErbB2、PI3Kα和KRAS突变的新型靶向疗法组合正在开发 [5][7] 临床试验情况 - SUMMIT是针对bezuclastinib治疗非晚期系统性肥大细胞增多症患者的注册导向、随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心临床试验，初始12周后患者有机会在OLE接受bezuclastinib治疗 [3] - 2025年AAAI会议展示的临床结果聚焦OLE中接受100mg bezuclastinib治疗至少48周的患者，患者入组时中位年龄52岁（36 - 76岁） [1][3] - SUMMIT Part 2顶线结果预计2025年7月公布 [1][2] 患者报告结果数据 - 48周时总症状评分（TSS）平均改善65%，88%患者MS2D2总症状评分较基线降低超50%，94%患者48周时TSS较基线降低超30% [1][6] - 48周时MS2D2最严重症状较基线降低63% [6] - 患者生活质量影响在第4周改善至轻度，并通过MC - QoL总评分显示持续改善至48周 [6] 安全数据 - 截至2024年8月29日数据截止，活性组患者bezuclastinib治疗中位持续时间56周，安慰剂交叉至OLE患者为40周 [4] - 大多数治疗突发不良事件为低级别且可逆，无治疗相关出血或认知障碍事件报告，最常见治疗相关不良事件为头发变色和转氨酶升高 [4] - 转氨酶升高患者均无症状且可逆，5例未调整剂量解决并继续研究，2例减量解决并继续研究，其中1例恢复原剂量，2例停药后解决，所有安全数据此前已在2024年ASH会议报告 [4]