文章核心观点 欧洲药品管理局人用药品委员会对Krystal Biotech公司的VYJUVEK给出积极推荐，欧盟委员会预计在2025年第二季度做出最终决定，若获批公司将在欧洲多国推进产品上市 [1][2][4] 公司动态 - 公司为商业阶段生物技术公司，专注开发治疗未满足医疗需求疾病的基因药物，VYJUVEK是其首个商业产品 [15] - 公司预计若欧盟委员会批准，将以VYJUVEK商标在欧洲销售B - VEC [4] - 公司欧洲团队为美国外首次商业发布做准备，计划年中在德国、2025年晚些时候在法国推出VYJUVEK [5] 产品信息 - VYJUVEK是无创、局部、可重复给药的基因疗法，能直接向营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）伤口递送COL7A1基因，从分子水平治疗DEB [6] - 该产品2023年5月获美国食品药品监督管理局批准，用于治疗6个月及以上DEB患者伤口 [6] - 人用药品委员会积极意见基于公司1/2期GEM - 1和3期GEM - 3研究结果，以及美国开放标签扩展研究和真实世界经验 [3] 专家观点 - 专家认为VYJUVEK能纠正基因缺陷，使用简单无创，是DEB治疗的里程碑，为患者带来新的基因治疗方法 [3] 美国产品信息 - 美国批准VYJUVEK用于治疗6个月及以上COL7A1基因突变DEB患者伤口 [9] - 常见不良反应有瘙痒、寒战、发红、皮疹、咳嗽和流鼻涕等 [10] - 无禁忌证，凝胶需由医疗人员涂抹，治疗后患者和护理人员24小时内勿碰伤口和敷料等 [11][12]