文章核心观点 临床阶段生物制药公司Praxis Precision Medicines公布ulixacaltamide的Essential3计划研究1的中期分析、其他疗法开发进展及财务情况 [1] 结果与决策 - 独立数据监测委员会建议停止Essential3计划研究1，因其结果不太可能达到主要疗效终点，还建议探索替代分析方法 [2] - 公司决定继续完成研究1和研究2，预计2025年第三季度出 topline 结果，之后再决定是否支持提交新药申请 [3] 公司更新与里程碑 Cerebrum™小分子平台 - ulixacaltamide是该平台最先进项目，处于治疗特发性震颤的后期开发阶段 [16] Solidus™反义寡核苷酸（ASO）平台 Vormatrigine（PRAX - 628） - ENERGY计划持续推进，2025年有多个 topline 结果待公布 - EMPOWER观察性研究已获超3000名患者同意，早期结果显示癫痫负担重 - 已启动RADIANT 2期研究和POWER1 2/3期注册研究，分别预计2025年年中和下半年出 topline 结果 - POWER2注册研究预计2025年下半年开始招募患者 [6] Relutrigine（PRAX - 562） - EMBOLD正在招募SCN2A和SCN8A发育性癫痫性脑病（DEEs）患者，预计2026年上半年出 topline 结果，可能2026年提交新药申请 - 2024年12月获美国FDA针对Dravet综合征的罕见儿科疾病指定（RPDD） - 预计2025年年中启动EMERALD研究 [6] Elsunersen（PRAX - 222） - EMBRAVE3预计2025年年中开始招募约40名早发性SCN2A - DEE患者 - EMBRAVE研究第二队列正在巴西招募患者，预计2026年上半年出 topline 结果 [14] 其他管线更新 - UCB获得KCNT1小分子开发候选药物全球开发和商业化权利，公司已获期权行使费，最多可获约1亿美元里程碑付款及分层特许权使用费 - 2025年有望为早期ASO治疗计划提名开发候选药物 - PRAX - 080针对PCDH19相关癫痫，PRAX - 090针对SYNGAP1功能丧失突变，PRAX - 100针对SCN2A功能丧失突变 [14] 财务结果 资金情况 - 截至2024年12月31日，公司有4.695亿美元现金、现金等价物和有价证券，较2023年增加3.882亿美元，预计可支持运营至2028年 [9] 收入情况 - 2024年第四季度和全年合作收入分别为750万美元和860万美元 [10] 费用情况 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为5630万美元和1.524亿美元，较2023年增加，主要因Cerebrum™平台费用增加等 - 2024年第四季度和全年一般及行政费用分别为1510万美元和5630万美元，较2023年增加，主要因人员相关成本增加等 [11][12] 亏损情况 - 2024年第四季度和全年净亏损分别为5870万美元和1.828亿美元，较2023年增加 [13] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，利用遗传见解开发中枢神经系统疾病疗法，拥有Cerebrum™和Solidus™平台，有四个临床阶段产品候选药物 [20]