公司动态 - 公司宣布加入全球患者、护理人员、家属和医疗服务提供者群体 以提高对罕见病包括罕见神经肌肉疾病的认识 并支持对这些疾病更多获批治疗方法的迫切需求 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示 罕见病日是让大家关注罕见病给日常生活带来挑战的重要机会 公司致力于提高对罕见进行性神经肌肉疾病和罕见心肌病影响的认识 并倾听患者和护理人员的声音 [2] - 公司为支持罕见病日开展一系列活动 包括支持“国会山罕见病周”、赞助杜氏肌营养不良症相关网络研讨会、参与EURORDIS活动、分享团队对罕见病社区的承诺等 [3][5] 公司介绍 - 公司使命是通过提供抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）这一新型RNA疗法 深刻改善人们生活 [4] - 公司利用专有AOC平台 首次成功将RNA靶向递送至肌肉 并在三种罕见神经肌肉疾病临床开发项目中处于领先地位 还推进两个针对罕见遗传性心肌病的精准心脏病学开发候选项目 并通过合作拓展AOC应用范围 [4]