文章核心观点 临床阶段生物制药公司ArriVent公布2024年财务业绩并强调公司近期进展，在药物研发和业务拓展方面取得多项成果，未来有多个重要里程碑待实现 [1][2] 公司概况 - 临床阶段生物制药公司，致力于开发和商业化差异化药物，以满足癌症患者未满足的医疗需求 [9] - 利用团队药物开发经验，推进主要候选药物和新型疗法管线 [9] 药物研发进展 Firmonertinib - 全球关键3期单药治疗研究达到目标入组人数，针对一线EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者 [6] - 首次临床数据显示，在一线EGFR PACC突变的非小细胞肺癌中，有强劲的确认缓解和中枢神经系统抗肿瘤活性 [5] - 2024年AACR年会上展示临床前数据，在多种罕见突变中表现出广泛活性 [6] - 启动与SHP2变构抑制剂ICP - 189的1b期联合研究 [6] 抗体药物偶联物（ADC） - 从乐普生物引进ARR - 217（MRG007），获得大中华区以外独家开发和商业化权利 [11] - 选择下一代ADC候选药物ARR - 002进行IND启用研究 [5][11] - 与阿尔法药业达成合作协议，共同开发和商业化新型ADC [11] 未来里程碑 - 预计2025年上半年更新在EGFR PACC突变非小细胞肺癌中开发Firmonertinib的计划 [11] - 与乐普生物计划2025年上半年为ARR - 217提交首个IND申请 [11] - 预计2025年获得Firmonertinib关键3期研究的顶线数据，并在2025年第二季度更新数据发布时间 [11] 财务状况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物及短期和长期投资为2.665亿美元，预计可支持运营至2026年 [5][11] - 2024年运营净现金使用量为7020万美元，2023年为5580万美元 [11] - 2024年完成首次公开募股，净收益1.832亿美元 [11] - 2024年研发费用为7900万美元，2023年为6490万美元，主要因人员和临床费用增加 [11] - 2024年一般及行政费用为1530万美元，2023年为970万美元，主要因上市公司运营基础设施扩展费用增加 [11] - 2024年净亏损8050万美元，2023年为6930万美元 [11] 药物介绍 Firmonertinib - 口服、高脑渗透性、广泛活性的突变选择性表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂，对经典和罕见EGFR突变均有活性 [12] - 2021年3月在中国获批用于特定EGFR突变的一线晚期非小细胞肺癌 [12] - 获美国FDA突破性疗法认定和孤儿药认定 [13] EGFR突变非小细胞肺癌 - 肺癌是全球癌症相关死亡的主要原因，非小细胞肺癌占约85% [15] - EGFR突变分为经典和罕见，外显子20插入突变和约12%的PACC突变属于罕见突变，患者现有疗法下预期寿命低 [15] EGFR PACC突变 - 约70种主要为错义激活突变，与外显子20插入突变类似，会影响酪氨酸激酶抑制剂活性 [16] - 通过商业NGS和大多数PCR测试诊断，患者治疗选择有限，一线无广泛使用的标准治疗 [16]