文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对Krystal Biotech公司的Vyjuvek给予积极意见 有望在欧盟获批用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症患者伤口 该公司此前已获美国FDA批准 同时介绍相关业绩及其他相关公司情况 [1][5][8] 分组1：Vyjuvek相关信息 - Vyjuvek是一种非侵入性、局部、可重复给药的基因疗法 旨在将两个COL7A1基因拷贝直接应用于DEB伤口 [2] - CHMP积极意见基于Krystal Biotech的I/II期GEM - 1和III期GEM - 3研究结果 这些研究提供了成功递送COL7A1基因和持久伤口闭合的临床证据 [5] - 公司还报告了美国开放标签扩展研究的额外数据及Vyjuvek的真实世界经验 支持该药物的长期安全性和有效性 [7] 分组2：欧盟审批进展 - CHMP通过积极意见 建议批准Vyjuvek用于治疗DEB患者伤口 最终监管决定预计在2025年第二季度作出 适用于所有欧盟成员国及冰岛、挪威和列支敦士登 [1][3] - 若获批 Krystal Biotech计划2025年年中左右在德国推出Vyjuvek 随后计划于2025年晚些时候在法国推出 [7] 分组3：美国市场情况 - 2023年Krystal Biotech的Vyjuvek获FDA批准 成为首个用于治疗6个月及以上DEB患者的可撤销基因疗法 [8] - 2024年第四季度公司总营收9110万美元 同比增长116% 全部来自Vyjuvek的销售 [8] - 截至2025年2月 Vyjuvek在美国已获得超510项报销批准 商业和医疗补助计划覆盖人群的97%获得积极准入决定 2024年第四季度毛利率95% 截至2024年底患者每周治疗依从率85% [9] 分组4：股价及其他公司情况 - 过去三个月Krystal Biotech股价暴跌18.3% 而行业下跌0.6% [4] - Apellis、Gilead Sciences、BioMarin Pharmaceutical和Amicus Therapeutics目前均为Zacks Rank 2（买入） [10] - 过去30天Gilead Sciences 2025年每股收益预期从7.56美元提高到7.85美元 2026年从7.82美元提高到8.17美元 过去三个月股价上涨24.8% 过去四个季度平均盈利惊喜19.47% [11] - 过去30天BioMarin Pharmaceutical 2025年每股收益预期从4.01美元提高到4.21美元 2026年从5.21美元降至5.17美元 过去三个月股价上涨7% 过去四个季度平均盈利惊喜32.36% [12] - 过去30天Amicus Therapeutics 2025年每股收益预期维持43美分不变 2026年从72美分降至71美分 过去三个月股价下跌3.8% 过去四个季度平均盈利惊喜45.42% [13]