文章核心观点 - 公司宣布为新型外用雷帕霉素制剂提交美国和国际专利申请，用于治疗多种罕见疾病，计划今年提交至少两项目标适应症的新药研究申请并启动临床开发 [1][3][7] 公司动态 - 公司为新型外用雷帕霉素制剂提交美国和国际专利申请，用于治疗微囊性淋巴管畸形、静脉畸形和血管纤维瘤等罕见疾病 [1] - 公司拥有独家的Invisicare递送技术，用于优化雷帕霉素深入真皮层的渗透，该技术也用于QRX003外用乳液的研发 [2] - 公司计划今年提交至少两项目标适应症的新药研究申请并尽快启动临床开发 [3] - 公司正在招募患者参与三项QRX003外用乳液治疗Netherton综合征的临床试验，是唯一在开放新药研究申请下积极招募受试者进行多项Netherton综合征临床试验的公司 [4] 疾病介绍 微囊性淋巴管畸形 - 是淋巴管畸形的一种亚型，由淋巴管先天性畸形引起，症状包括畸形、呼吸和喂养问题，发病率为1/6000 - 1/16000 [5] 静脉畸形 - 是最常见的先天性血管畸形，发病率为1 - 2/10000，患病率为1%，可导致严重的局部和全身并发症，治疗方法包括手术、硬化疗法和消融疗法 [6][8] 血管纤维瘤 - 是一种良性皮肤肿瘤，特征为纤维血管组织，常见于面部，表现为小而坚实的红色或肉色丘疹 [8] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的专业制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见和孤儿疾病的产品，创新产品线包括四种正在开发的产品，有望针对多种罕见和孤儿适应症 [9]