临床试验调整 - 公司自愿决定暂停针对杜氏肌营养不良症患者的PGN-EDO51的2期CONNECT2-EDO51研究，直至完成对10 mg/kg队列数据的审查[1] - CONNECT1研究的前两个队列已完成患者招募，10 mg/kg队列的数据预计在2025年第三季度公布[1] - 自2025年1月23日的最新安全更新以来，未观察到与PGN-EDO51相关的新的安全性问题[1] 战略重点与资源分配 - 暂停CONNECT2研究旨在集中资源完成CONNECT1研究，并快速推进针对1型强直性肌营养不良的PGN-EDODM1的FREEDOM研究[2][3] - 公司近期公布了PGN-EDODM1的1期FREEDOM-DM1研究的积极初步临床数据[3] 其他在研项目数据 - FREEDOM-DM1试验数据显示显著的剂量依赖性剪接校正，在给药后28天，5 mg/kg剂量组的平均校正率为12.3%，10 mg/kg剂量组的平均校正率为29.1%[4] 市场反应 - 公司股价在消息公布后下跌21%，报收2.22美元[4]