文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年业务亮点及财务业绩，推进自身免疫和肿瘤领域临床项目，有望为患者带来iPSC衍生的现货型细胞免疫疗法 [1] 业务亮点 FT819 iPSC衍生1XX CAR T细胞项目 - 启动SLE的1期剂量扩展，评估无氟达拉滨预处理方案安全性和有效性，还在剂量递增中评估90000万个细胞的安全性等 [3] - 2024年12月ASH年会上公布首批3例SLE患者临床数据，无剂量限制性毒性等不良事件，患者外周血CD19 + B细胞快速清除，1例患者6个月随访达临床缓解 [3] - 首例患者接受FT819作为维持疗法的附加治疗，无剂量限制性毒性等不良事件，患者仍在研究中 [3] - 2024年12月与FDA完成D类会议，允许在当前1期临床试验中研究更多B细胞介导的自身免疫性疾病，计划2025年在部分疾病中启动剂量扩展队列 [4] FT825 / ONO - 8250 iPSC衍生CAR T细胞项目 - 首例患者接受FT825 / ONO - 8250与单克隆抗体联合治疗，目前正在进行单药和联合治疗的剂量爬坡 [8] - 2024年SITC会议上公布首批3例患者初步临床数据，安全性良好，治疗后第8天观察到CAR T细胞峰值扩增，细胞呈激活状态且无耗竭迹象 [8] FT522 iPSC衍生CAR NK细胞项目 - 2024年11月ACR会议上公布FT522无预处理化疗的初步转化数据，患者外周血中检测到有抗B细胞活性的活FT522细胞，公司将在完成第二剂量水平90000万个细胞的剂量递增后评估其进一步临床开发 [8] - FDA允许公司开展FT522在一系列B细胞介导的自身免疫性疾病中的研究，公司正在评估其在自身免疫领域的临床开发机会和时间表 [8] 财务结果 2024年第四季度 - 现金、现金等价物和投资为3.067亿美元 [7] - 总营收190万美元，来自与小野制药合作的临床前开发活动 [12] - 总运营费用6360万美元，包括研发费用3360万美元和一般及行政费用1530万美元，含非现金股票薪酬费用910万美元和一次性非现金资产减值费用1470万美元 [12] - 截至2024年12月31日，流通普通股1.139亿股，预融资认股权证390万份，优先股280万股，每股优先股可转换为5股普通股 [12] 简明综合运营和全面亏损报表 |项目|2024年第四季度|2023年第四季度|2024年全年|2023年全年| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |合作收入（千美元）|1860|1676|13631|63533| |研发费用（千美元）|33609|31816|135001|172596| |一般及行政费用（千美元）|15262|17935|74169|81448| |减值损失（千美元）|14737|0|14737|0| |总运营费用（千美元）|63608|49751|223907|254044| |运营亏损（千美元）|-61748|-48075|-210276|-190511| |其他收入（费用）净额（千美元）|9595|3953|24014|29583| |净亏损（千美元）|-52153|-44122|-186262|-160928| |其他全面收益（亏损）（千美元）|-567|514|253|1869| |全面亏损（千美元）|-52720|-43608|-186009|-159059| |普通股每股净亏损（基本和摊薄）（美元）|-0.44|-0.45|-1.64|-1.64| |加权平均普通股股数（用于计算基本和摊薄每股净亏损）|117794424|98613726|113685177|98411162|[14] 简明综合资产负债表 |项目|2024年12月31日（千美元）|2023年12月31日（千美元）| | ---- | ---- | ---- | |资产| | | |流动资产| | | |现金及现金等价物|36056|41870| |应收账款|3539|1826| |短期投资|243012|273305| |预付费用及其他流动资产|9302|14539| |流动资产总计|291909|331540| |长期投资|27657|980| |经营租赁使用权资产|46508|61675| |其他长期资产|74620|112022| |资产总计|440694|506217| |负债和股东权益| | | |流动负债| | | |应付账款及应计费用|30713|32233| |递延收入|393|685| |经营租赁负债（流动部分）|7416|6176| |流动负债总计|38522|39094| |CIRM奖励负债|5070|0| |经营租赁负债（扣除流动部分）|77849|97360| |股价增值里程碑|527|1346| |股东权益|318726|368417| |负债和股东权益总计|440694|506217|[15] 公司平台及概况 - 公司专有的iPSC产品平台结合人类iPSC的多重工程和单细胞选择，创建克隆主iPSC系，用于制造现货型工程细胞产品，该平台有超500项已授权专利和500项待申请专利 [9] - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于为患者带来iPSC衍生的细胞免疫疗法，其产品线包括iPSC衍生的T细胞和NK细胞候选产品 [10]