文章核心观点 - 公司药物奥勒巴替尼获中国国家药监局药品审评中心（CDE）突破性疗法认定（BTD），用于联合低强度化疗一线治疗新诊断的费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，有望加速其开发和审评进程，满足该领域巨大未满足医疗需求 [1][3] 公司情况 - 公司是一家全球生物制药公司，主要致力于发现、开发和商业化治疗血液系统恶性肿瘤的疗法，2019 年 10 月在港交所主板上市，2025 年 1 月在纳斯达克全球市场上市 [10] - 公司建立了丰富的创新药物候选管线，包括靶向凋亡途径关键蛋白的抑制剂和下一代酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），是全球唯一针对所有已知关键凋亡调节因子开展积极临床项目的公司，已在美国、澳大利亚、欧洲和中国开展 40 多项临床试验 [11] - 公司拥有一支在创新药物发现和开发方面具有丰富全球经验的团队，以及功能齐全的商业制造和销售与营销团队，旨在加强研发能力，加速临床开发项目，满足全球未满足的临床需求 [15] - 公司已从美国 FDA 获得 16 项孤儿药资格认定（ODDs），从欧盟 EMA 获得 1 项孤儿药认定，与多家领先生物技术和制药公司及研究机构建立合作关系 [14] 药物情况 - 奥勒巴替尼是中国首个获批的第三代 BCR - ABL 抑制剂，已获批用于治疗特定类型的慢性髓性白血病（CML），所有获批适应症均已纳入中国国家医保药品目录（NRDL），在中国以外尚未获批任何适应症 [5][12] - 奥勒巴替尼此次获 BTD 是其在中国获得的第三个 BTD，此前分别于 2021 年 3 月和 2023 年 6 月获 BTD [1][2] - 2023 年 7 月，CDE 批准奥勒巴替尼联合化疗对比伊马替尼联合化疗治疗初治 Ph+ ALL 患者的全球 III 期注册研究，有望使其成为中国首个获批一线治疗 Ph+ ALL 的 TKI [6] - 公司另一关键候选药物新型 Bcl - 2 选择性抑制剂丽莎托克拉（APG - 2575）的新药申请（NDA）已获中国 CDE 受理并授予优先审评资格 [13] 行业情况 - 中国 ALL 发病率约为 0.69/100,000，Ph+ ALL 占成人 ALL 病例的 20% - 30%，多见于老年人，对治疗耐受性差 [4] - 在 TKIs 引入前，仅接受化疗的 Ph+ ALL 患者五年总生存率（OS）低于 20%，第一、二代 TKIs 存在高复发率、无病生存期短和预后差等局限性，中国尚无 TKI 获批用于 Ph+ ALL 一线治疗，存在巨大未满足医疗需求 [4]