文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Gain Therapeutics宣布其高级副总裁将在AD/PD™ 2025国际会议上介绍临床阶段领先候选药物GT - 02287，该药物在帕金森病治疗方面有潜在疾病修饰作用 [1][5] 会议信息 - AD/PD™ 2025国际会议于2025年4月1 - 5日在奥地利维也纳举行，是聚焦阿尔茨海默病、帕金森病及相关神经疾病科学和治疗进展的年度活动 [1][3] - 公司高级副总裁Joanne Taylor将于4月5日6:10 - 6:25pm CET在Hall B进行题为“Clinical Stage Glucocerebrosidase Modulator, GT - 02287, Shows Disease Modifying Potential In Preclinical Models Of Both GBA1 And Idiopathic Parkinson's Disease”的报告，完整摘要可在AD/PD在线互动程序获取 [2] 候选药物GT - 02287信息 - GT - 02287是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构蛋白调节剂，用于治疗有无GBA1突变的帕金森病，可恢复溶酶体蛋白葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能 [4] - 在帕金森病临床前模型中，GT - 02287恢复了GCase酶功能，减少了α - 突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，改善了运动和认知功能，还显著降低血浆神经丝轻链（NfL）水平 [4] - 临床前数据显示GT - 02287在GBA1 - PD和特发性PD模型中有疾病修饰作用，可能减缓或阻止帕金森病进展 [5] 公司信息 - Gain Therapeutics是临床阶段生物技术公司，引领下一代变构疗法的发现和开发，其GT - 02287一期健康志愿者研究显示出良好安全性和耐受性等 [7] - 公司独特方法可发现能恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂，通过Magellan™平台加速药物发现，为神经退行性疾病等难治疾病解锁新的疾病修饰疗法 [8] - 公司帕金森病主导项目获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟相关联合项目资助 [6]