文章核心观点 2024年Lexicon公司推进“Lead to Succeed”战略，重新定位公司专注研发管线，三个项目取得进展，包括pilavapadin的2b期研究、LX9851的IND申请准备和sotagliflozin的3期临床试验；同时公布2024年第四季度和全年财务结果，营收增加但仍有净亏损 [3]。 各部分总结 公司业务与管线亮点 - Pilavapadin（LX9211）用于治疗糖尿病周围神经病变性疼痛（DPNP），有潜力成为20多年来首个获批的口服非阿片类神经病理性疼痛药物；2b期PROGRESS研究中10mg剂量组达到有意义的疼痛减轻且耐受性良好，将推进3期开发；公司计划2025年与FDA进行2期结束会议并启动美国及美国以外的3期试验 [7]。 - LX9851用于肥胖及相关心脏代谢疾病，是新型非肠降血糖素口服开发候选药物，正在进行IND启用研究，预计2025年提交研究性新药（IND）申请 [5]。 - Sotagliflozin用于肥厚型心肌病（HCM），INPEFA完成SG&A投资重新分配，停止积极推广但产品仍可商业获取；SONATA HCM 3期安慰剂对照研究正在招募500名患者，欧盟和拉丁美洲国家的站点启动进展顺利，预计第三季度所有目标站点投入运行；因收到FDA完整回复信，停止Zynquista在1型糖尿病的潜在上市准备工作 [6][8][9]。 数据与出版物亮点 - 公司持续关注生成支持sotagliflozin差异化的临床数据，近期在《柳叶刀糖尿病与内分泌学》发表的研究分析了其降低危及生命的心血管结局风险的能力，研究结论显示其在减少心脏病发作和中风方面的缺血获益是其他SGLT抑制剂未观察到的 [18]。 财务亮点 - 2024年第四季度营收从2023年同期的70万美元增至2660万美元，全年营收从2023年的120万美元增至3110万美元，主要因INPEFA销售额增加和2024年10月与Viatris的INPEFA许可协议获得2500万美元预付款 [11]。 - 2024年第四季度研发费用从2023年同期的1480万美元增至2670万美元，全年研发费用从2023年的5890万美元增至8450万美元，主要因2期和3期临床试验投资增加 [12]。 - 2024年第四季度销售、一般和行政费用从2023年同期的3260万美元降至3230万美元，全年从2023年的1.14亿美元增至1.431亿美元，主要因INPEFA商业化营销成本增加和员工薪资福利成本上升 [13]。 - 2024年第四季度净亏损3380万美元，每股亏损0.09美元，2023年同期净亏损4980万美元，每股亏损0.20美元；2024年全年净亏损2.004亿美元，每股亏损0.63美元，2023年全年净亏损1.771亿美元，每股亏损0.80美元 [14]。 - 截至2024年12月31日，公司现金和短期投资为2.38亿美元，2023年同期为1.7亿美元 [15]。 会议信息 - 公司管理层将于美国东部时间下午5点举行电话会议和网络直播，回顾财务和运营结果并提供业务更新，可通过公司投资者关系网站收听直播，提问者需注册获取拨号号码和唯一密码，网络直播存档将在网站保留30天 [16]。 公司介绍 - Lexicon是一家生物制药公司，使命是开创改变患者生活的药物；通过Genome5000™项目，公司科学家研究了近5000个基因的作用和功能，确定了100多个具有重大治疗潜力的蛋白质靶点，致力于发现和开发创新药物 [17]。 INPEFA（sotagliflozin）介绍 - INPEFA是口服SGLT2和SGLT1抑制剂，已在约20000名涵盖心力衰竭、糖尿病和慢性肾病的患者群体中进行研究；适用于降低特定成年人心血管死亡、心力衰竭住院和紧急心力衰竭就诊风险 [25][26]。 - 用药方面，使用前需评估肾功能和容量状态，必要时纠正容量不足；失代偿性心力衰竭患者血流动力学稳定时可开始用药 [26]。 - 禁忌证为对INPEFA或其任何成分过敏的患者 [27]。 - 存在增加酮症酸中毒、血管内容量减少、泌尿道感染、低血糖、会阴坏死性筋膜炎、生殖器霉菌感染等风险，使用时需注意监测和处理；与某些药物合用时需注意药物相互作用；特定人群（孕妇、哺乳期妇女、老年人、肾功能受损者、肝功能受损者）使用有相应注意事项 [28][31][38]。