文章核心观点 - 全球免疫学公司argenx宣布将在2025年4月5 - 9日于美国圣地亚哥举行的美国神经病学学会（AAN）年会上展示VYVGART和VYVGART Hytrulo的临床试验和真实世界数据，这些数据将证明两款药物的长期益处和安全性 [1][2] 分组1：公司及产品介绍 - argenx是一家致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司，通过免疫创新计划与学术研究人员合作，开发基于抗体的药物 [29] - VYVGART是一种人IgG1抗体片段，可结合新生儿Fc受体（FcRn），减少循环IgG自身抗体，是美国、欧盟、中国和加拿大首个获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）的FcRn阻滞剂，也是日本首个获批用于治疗对类固醇或非甾体免疫抑制疗法反应不足的成人gMG的药物 [24] - VYVGART Hytrulo是皮下注射剂，由VYVGART的活性成分efgartigimod alfa和重组人透明质酸酶PH20组成，是首个获批的皮下注射FcRn阻滞剂，可减少循环IgG [25] - ARGX - 119是一种人源化激动性单克隆抗体，靶向并激活肌肉特异性激酶（MuSK），促进神经肌肉接头的成熟和稳定，正被开发用于治疗神经肌肉疾病 [28] 分组2：疾病介绍 - 全身性重症肌无力（gMG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，约85%的MG患者会在24个月内进展为gMG，约85%的gMG患者有AChR抗体 [26] - 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）是一种罕见的严重自身免疫性周围神经系统疾病，IgG抗体在损伤周围神经中起关键作用，三分之一的患者若不治疗将需要轮椅 [27] 分组3：AAN会议信息 - 会议将展示VYVGART和VYVGART Hytrulo的临床和真实世界数据，突出其持续的临床改善、功能改善和良好的安全性，支持个体化治疗和早期治疗 [2] - 会议将有多项口头和海报展示，包括VYVGART Hytrulo在CIDP中的长期疗效、皮下注射efgartigimod的安全性和有效性等研究 [3][6][7] 分组4：产品数据亮点 - 最大的FcRn阻断安全性数据集证明VYVGART和VYVGART Hytrulo具有一致、良好的安全性 [4] - gMG患者使用VYVGART在多种给药方案下均能快速、显著且持续地起效，支持个体化治疗 [4] - ADHERE + 口头报告进一步证明VYVGART Hytrulo可改善CIDP患者的功能能力 [4] - ADAPT - NXT研究新数据显示，VYVGART每两周或每三周给药一次，在126周内可实现临床改善，包括最小症状表达和长期安全性 [5] - ADAPT - SC + 分析显示，VYVGART Hytrulo在九个治疗周期内具有一致的安全性和持续的疗效 [5] - 一项比较有效性研究表明，Fc受体阻滞剂尤其是VYVGART在gMG治疗中具有更有利的获益 - 风险比 [5] - ADHERE + 开放标签扩展研究的中期结果进一步证明VYVGART Hytrulo在CIDP中的长期有效性和安全性 [5] - 一项4期开放标签试验正在研究CIDP患者从稳定剂量的静脉注射免疫球蛋白（IVIg）安全有效地过渡到VYVGART Hytrulo [5]