文章核心观点 Regeneron和赛诺菲公布Dupixent治疗大疱性类天疱疮（BP）的关键ADEPT 2/3期试验积极结果，数据支持其成为首个治疗BP的靶向药物，美国和欧盟正在审查相关监管申请 [1] 分组1：关于大疱性类天疱疮（BP） - BP是一种潜在2型炎症的慢性、使人衰弱且易复发的皮肤病，多发于老年人群，症状有强烈瘙痒、水疱、皮肤发红和疼痛性病变，约2.7万美国成年人患有不受全身性皮质类固醇控制的BP [5][6] 分组2：关于Dupixent治疗BP试验 - ADEPT是一项随机、2/3期、双盲、安慰剂对照试验，评估Dupixent对106名中重度BP成人患者52周治疗期的疗效和安全性，患者随机接受Dupixent或安慰剂，同时接受口服皮质类固醇（OCS）治疗，OCS在病情得到持续控制后开始减量 [7] - 主要终点评估36周时达到持续疾病缓解的患者比例，持续疾病缓解定义为16周完成OCS减量且无复发、36周治疗期内未使用救援疗法 [8] - 36周时，Dupixent治疗患者与安慰剂治疗患者相比，20%达到持续疾病缓解（安慰剂组4%，p=0.0114）；40%疾病严重程度降低≥90%（安慰剂组10%，p=0.0003）；40%实现有临床意义的瘙痒减轻（安慰剂组11%，p=0.0006）；平均累积OCS暴露量减少1678mg（p=0.0220），救援药物使用风险降低54%（p=0.0016） [5] - 老年人群中，Dupixent和安慰剂组不良事件（AE）总体发生率均为96%，Dupixent组较安慰剂组至少3名患者更常出现的AE包括外周水肿、关节痛等，Dupixent组无导致死亡的AE，安慰剂组有2例 [3] 分组3：关于Dupixent药物 - Dupixent由Regeneron的专有VelocImmune技术发明，是一种完全人源单克隆抗体，抑制白细胞介素 - 4（IL - 4）和白细胞介素 - 13（IL - 13）通路信号传导，非免疫抑制剂，已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球超100万患者正在接受治疗 [9][10] - 2月，美国食品药品监督管理局（FDA）接受Dupixent治疗BP的补充生物制品许可申请并进行优先审查，预计6月20日作出决定，此前FDA已授予其BP孤儿药指定，欧盟等其他地区的申请也在审查中 [3] 分组4：关于Regeneron和赛诺菲公司 - Regeneron是领先的生物技术公司，利用专有技术推动科学发现和药物开发，药物和管线旨在帮助多种疾病患者 [26][27] - 赛诺菲是创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们生活，提供治疗选择和疫苗保护，注重可持续性和社会责任 [29]