文章核心观点 - 日本厚生劳动省授予伦贝克公司的研究药物amlenetug孤儿药资格，公司期待其减缓多系统萎缩症临床进展，目前已启动MASCOT III期试验评估其疗效和安全性 [1][3][4] 药物相关情况 - amlenetug是一种人单克隆抗体，可识别并结合细胞外α-突触核蛋白主要形式，阻止摄取并抑制聚集播种，其Fc区可增加免疫介导清除α-突触核蛋白/mAb复合物，由伦贝克和Genmab A/S联合研发 [5] 药物获得的资格 - amlenetug获日本厚生劳动省孤儿药资格，此前还获得2023年3月日本厚生劳动省SAKIGAKE资格、2024年4月美国FDA孤儿药资格、2021年5月EMA孤儿药资格 [1][2] 试验相关情况 MASCOT试验 - 是一项III期、干预性、随机、双盲、平行组、安慰剂对照、可选开放标签扩展试验，将在北美、欧洲、亚洲和澳大利亚开展，旨在评估amlenetug治疗多系统萎缩症患者的疗效、安全性和耐受性，每四周静脉输注一次 [4][6] - 试验分两部分，双盲期参与者随机接受高或低剂量amlenetug或安慰剂72周，开放标签扩展期所有参与者接受amlenetug治疗 [6] 疾病相关情况 多系统萎缩症（MSA） - 是一种快速进展的罕见神经系统疾病，会损害大脑神经细胞，症状通常在55至60岁开始，患者发病后通常存活6至9年 [7] - 病因是α-突触核蛋白异常积聚，症状多样，包括肌肉控制问题、尿失禁、频繁跌倒、言语不清等，目前无法治愈且无减缓进展的治疗方法 [7] 公司相关情况 伦贝克公司 - 是一家专注于脑健康的生物制药公司，有70多年神经科学经验，致力于改善神经和精神疾病患者生活 [9] - 约有5500名员工分布在50多个国家，产品在80多个国家有售 [12]