文章核心观点 设计治疗公司宣布其GeneTAC候选药物组合进展并公布2024年第四季度和全年财务结果，2025年上半年公司业务繁忙有望取得多项数据，其GeneTAC小分子药物管线有潜力改变基因组药物现状 [1][2] 公司亮点及预期里程碑 弗里德赖希共济失调（FA）项目 - 已在澳大利亚健康志愿者中启动DT - 216P2的1期单剂量递增试验，评估多途径给药安全性和药代动力学 [6] - 预计2025年年中开始在FA患者中进行1/2期多剂量递增试验，评估安全性、药代动力学和药效学 [6] - 预计2026年获得患者12周DT - 216P2给药数据 [6] 富克斯内皮角膜营养不良（FECD）项目 - 已完成DT - 168在健康志愿者中的1期多剂量递增试验给药，预计2025年上半年公布数据 [6] - 完成约250名FECD患者招募和基线评估，达到观察性研究入组目标，基于基线特征数据选定约100名患者进行后续随访 [6] 其他管线项目 - 预计2025年晚些时候选定1型强直性肌营养不良（DM1）的开发候选药物，继续推进临床前工作 [6] - 继续对亨廷顿病（HD）的几种候选分子进行临床前表征 [6] 2024年第四季度和全年财务结果 研发费用 - 2024年第四季度研发费用为1220万美元，全年为4440万美元 [6] 管理费用 - 2024年第四季度管理费用为450万美元，全年为1800万美元 [6] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损为1370万美元，全年为4960万美元 [6] 现金状况和运营资金 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.455亿美元，预计可支持公司运营至2029年 [6] 公司概况 - 设计治疗公司是一家临床阶段生物技术公司，基于GeneTAC基因靶向嵌合小分子平台开发新疗法，其分子旨在调节特定致病基因表达以治疗疾病，除临床阶段项目外还推进DM1和HD项目，并开展多种基因组药物发现工作 [5][7]