文章核心观点 - 2024年是公司转型之年，在ENPP1缺陷项目上取得关键里程碑，公司集中资源推进INZ - 701在该适应症的潜在获批，战略调整预计延长现金跑道至2026年第一季度，ENERGY 3试验已完成入组，ENERGY 1试验和EAP有积极中期数据，同时公布2024年财务结果 [2][3][5][6][14] 公司业务进展 - 战略优先事项以延长现金跑道：公司优先支持INZ - 701针对ENPP1缺陷的生物制品许可申请（BLA）提交，ABCC6缺陷和钙化防御的未来试验将推迟，2025年第一季度裁员约25%，预计将现金跑道延长至2026年第一季度 [3] - ENERGY 3关键试验完成入组：2025年1月，公司完成INZ - 701针对1至13岁ENPP1缺陷儿科患者的ENERGY 3关键试验入组，共27名患者，预计2026年1月完成所有患者一年给药期，2026年第一季度获得顶线数据 [5] - ENERGY 1试验和扩展访问计划（EAP）有积极中期数据：公司公布ENERGY 1试验（3名婴儿）和EAP（2名婴儿和1名2.5岁儿童）的积极中期数据，评估了INZ - 701对婴儿期全身性动脉钙化（GACI）患者的治疗效果 [6] 公司财务结果 - 现金状况和财务指引：截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为1.131亿美元，基于当前计划和战略优先事项，预计可支持公司运营至2026年第一季度 [14] - 研发（R&D）费用：2024年为8320万美元，较2023年的5480万美元增加2840万美元，主要因临床试验开发及相关咨询成本、化学制造和控制费用、人员相关成本增加 [14] - 一般和行政（G&A）费用：2024年为2080万美元，与2023年持平 [14] - 净亏损：2024年为1.02亿美元，每股亏损1.62美元，2023年为7120万美元，每股亏损1.37美元 [14] 疾病相关信息 - ENPP1缺陷：是一种严重的进行性罕见病，影响血管、软组织和骨骼，全球约每64000次怀孕中约有1例双等位基因突变，单等位基因突变患者也有严重症状，目前无获批疗法 [9] 公司简介 - Inozyme Pharma是临床阶段生物制药公司，致力于开发针对PPi - 腺苷途径的创新疗法，其领先研究疗法INZ - 701是一种ENPP1 Fc融合蛋白酶替代疗法，目前处于ENPP1缺陷的后期临床开发阶段 [10]